Trong những năm gần đây, các loại thuốc mới nhắm mục tiêu tác động lên các phần của tế bào ung thư đã được phát triển. Các loại thuốc này hoạt động khác với các loại thuốc hóa trị liệu tiêu chuẩn. Chúng có thể được sử dụng thay thế hoặc cùng với hóa trị trong một số trường hợp nhất định. Tác dụng phụ do thuốc gây ra cũng khác với hóa trị tiêu chuẩn. Một số loại thuốc nhắm mục tiêu có thể hữu ích trong một số bệnh bạch cầu ở trẻ em.
Thuốc ức chế BCR-ABL đối với bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính (và một số trường hợp bệnh bạch cầu lympho cấp tính)
Hầu như tất cả trường hợp mắc bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính (CML) đều có nhiễm sắc thể Philadelphia trong tế bào bệnh bạch cầu. Những nhiễm sắc thể này có một loại đột biến gen đặc biệt được gọi là BCR-ABL, có khả năng kích thích các tế bào bệnh bạch cầu phát triển.
Một số loại thuốc ức chế tyrosine kinase (TKI), chẳng hạn như Imatinib (Gleevec), Dasatinib (Sprycel) và Nilotinib (Tasigna) có thể tấn công các tế bào có đột biến gen BCR-ABL, do đó rất hiệu quả trong việc kiểm soát bệnh bạch cầu trong thời gian dài ở hầu hết trẻ em. Về tác dụng chữa bệnh của thuốc thì vẫn chưa được biết rõ. Thuốc được dùng hàng ngày dưới dạng viên nang.
Một số ít trường hợp trẻ bị bệnh bạch cầu lympho cấp tính (ALL) cũng có nhiễm sắc thể Philadelphia trong các tế bào lơ xê mi (tế bào bệnh bạch cầu). Các nghiên cứu đã chỉ ra rằng kết quả điều trị được cải thiện khi sử dụng những loại thuốc chung với hóa trị.
Các tác dụng phụ có thể xảy ra bao gồm tiêu chảy, buồn nôn, đau nhức cơ, mệt mỏi và phát ban trên da. Đa số triệu chứng thường nhẹ. Một tác dụng phụ thường gặp là sưng quanh mắt hoặc ở bàn tay hoặc bàn chân, có thể do tác dụng của thuốc đối với tim. Các tác dụng phụ khác có thể xảy ra bao gồm giảm số lượng hồng cầu và tiểu cầu khi bắt đầu điều trị, trẻ chậm phát triển, đặc biệt là sử dụng thuốc trước tuổi dậy thì.
Gemtuzumab ozogamicin (Mylotarg) đối với bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML)
Đây là một kháng thể đơn dòng (một protein miễn dịch do con người tạo ra) được liên kết với một loại thuốc hóa trị. Kháng thể hoạt động giống như một tín hiệu di chuyển, đưa thuốc hóa trị đến các tế bào bệnh bạch cầu, xâm nhập và gây chết tế bào vào giai đoạn phân chia.
Thuốc có thể được sử dụng trong điều trị một số trường hợp trẻ bị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML) tái phát sau điều trị hoặc không còn đáp ứng với điều trị. Thuốc được sử dụng dưới dạng tiêm truyền tĩnh mạch (IV), thường là 3 liều, với mỗi liều cách nhau 3 ngày.
Các tác dụng phụ thường gặp nhất là sốt, buồn nôn và nôn, giảm số lượng tế bào máu (tăng nguy cơ nhiễm trùng, chảy máu và mệt mỏi), sưng và lở loét niêm mạc miệng, táo bón, phát ban và đau đầu. Một số tác dụng phụ ít phổ biến nhưng nghiêm trọng hơn bao gồm:
- Tổn thương gan nghiêm trọng, bao gồm cả bệnh tắc tĩnh mạch gan (tắc nghẽn tĩnh mạch trong gan - VOD).
- Các phản ứng khi tiêm truyền (tương tự như phản ứng dị ứng). Con bạn có thể sẽ được cho uống thuốc trước mỗi lần truyền dịch để giúp ngăn ngừa điều này.
- Nhiễm trùng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng, đặc biệt là ở những người đã được cấy ghép tế bào gốc.
- Loạn nhịp tim.
Nhiều loại thuốc nhắm mục tiêu khác hiện đang được sử dụng để điều trị AML ở người lớn và một số loại thuốc này hiện đang trong các thử nghiệm lâm sàng sử dụng cho trẻ em. (Xem Những phát hiện mới trong nghiên cứu bệnh bạch cầu ở trẻ em?)
Các tác nhân biệt hóa đối với bệnh bạch cầu cấp tính nguyên bào tủy (APL)
Bệnh bạch cầu cấp tính nguyên bào tủy (APL) khác với các dạng phụ của AML dựa trên một số đặc tính nhất định. Các tế bào bệnh bạch cầu trong APL (được gọi là tế bào blast), có một số đột biến gen nhất định khiến chúng không thể trưởng thành thành các tế bào bạch cầu bình thường. Các loại thuốc tác nhân biệt hóa có thể giúp các tế bào trưởng thành (biệt hóa) thành các tế bào bạch cầu bình thường. Hai trong số các loại thuốc này có thể được sử dụng để điều trị APL:
- Axit all-trans-retinoic (ATRA, tretinoin).
- Asen trioxit (ATO).
ATRA là một dạng vitamin A, thường được sử dụng trong giai đoạn đầu của điều trị APL, dùng kết hợp với hóa trị hoặc với ATO. ATRA cũng có thể được sử dụng trong các giai đoạn điều trị sau này. Các tác dụng phụ có thể bao gồm:
- Đau đầu.
- Sốt.
- Da và miệng khô.
- Phát ban da.
- Sưng bàn chân.
- Đau miệng hoặc cổ họng.
- Ngứa.
- Khó chịu ở mắt.
Thuốc có thể làm tăng nồng độ lipid trong máu (như cholesterol và chất béo trung tính), do đó kết quả xét nghiệm chức năng gan luôn bất thường. Các tác dụng phụ này thường hết khi ngừng thuốc.
Asen trioxide (ATO) có thể hoạt động theo cách tương tự như ATRA ở bệnh nhân APL. Thuốc có thể dùng dưới dạng tiêm cùng với ATRA trong giai đoạn đầu của điều trị APL, nhưng cũng hữu ích đối với các trường hợp APL tái phát sau giai đoạn điều trị ATRA kết hợp với hóa trị. Hầu hết các tác dụng phụ đều nhẹ, bao gồm:
- Mệt mỏi.
- Buồn nôn.
- Nôn mửa.
- Tiêu chảy.
- Đau bụng.
- Tổn thương dây thần kinh (bệnh lý thần kinh), dẫn đến tê và ngứa ran ở bàn tay và bàn chân.
ATO cũng có thể gây ra các vấn đề về nhịp tim, đôi khi có thể nghiêm trọng.
Cả hai loại thuốc này đều có thể gây ra một tác dụng phụ nghiêm trọng được gọi là hội chứng biệt hóa (trước đây được gọi là hội chứng axit retinoic), xảy ra khi các tế bào bệnh bạch cầu giải phóng một số hóa chất vào máu. Thường thấy nhất trong vài tuần đầu điều trị và ở những bệnh nhân có số lượng bạch cầu cao.
Các triệu chứng có thể bao gồm sốt, khó thở do tụ dịch trong phổi và quanh tim, huyết áp thấp, tổn thương thận và tụ dịch lượng nhiều ở những nơi khác trong cơ thể. Mặc dù nghiêm trọng nhưng có thể được điều trị bằng cách ngừng thuốc một thời gian và cho uống một loại thuốc steroid như Dexamethasone.
