Điều trị bệnh bạch cầu nguyên bào tủy cấp tính (APL), một dạng phụ của bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML), khác với phương pháp điều trị AML thông thường. Bệnh bạch cầu này thường đáp ứng tốt với điều trị, được thực hiện qua 3 giai đoạn:
- Giai đoạn cảm ứng.
- Giai đoạn củng cố.
- Giai đoạn bảo dưỡng.
Giai đoạn cảm ứng
Nhiều trẻ bị APL gặp phải các vấn đề về chảy máu và đông máu, điều này có thể gây ra nhiều vấn đề nghiêm trọng trong quá trình điều trị sớm. Do đó, trẻ em bị APL phải được điều trị cẩn thận và chỉ định dùng thuốc chống đông máu (“chất làm loãng máu”) để giúp ngăn ngừa hoặc điều trị những vấn đề này.
ATRA (all-trans retinoic acid) là một loại thuốc không hóa trị tương tự vitamin A thường được sử dụng trong điều trị bệnh bạch cầu nguyên bào tủy cấp tính ở trẻ em. ATRA khi sử dụng một mình có thể giúp thuyên giảm APL, nhưng khi kết hợp với hóa trị (thường là Daunorubicin và Cytarabine) thì cho kết quả lâu dài tốt hơn. Bệnh bạch cầu nguyên bào tủy cấp tính (APL) hiếm khi lây lan đến não hoặc tủy sống, do đó, hóa trị intrathecal thường không cần thiết.
Ở người lớn, ATRA thường được kết hợp với arsenic trioxide (ATO), một loại thuốc không phải hóa trị khác, thay vì hóa trị như điều trị ban đầu của APL thông thường. Kết quả có vẻ tốt hơn và không gây một số tác dụng phụ như hóa trị. Sự kết hợp giữa ATRA và ATO hiện cũng đang được nghiên cứu ở trẻ em.
Giai đoạn củng cố
Tương tự giai đoạn trên, sử dụng kết hợp cả ATRA và hóa trị liệu (Daunorubicin hoặc Cytarabine). Vì phương pháp điều trị này đáp ứng khá tốt nên thường cấy ghép tế bào gốc không được khuyên dùng ngoại trừ trường hợp bệnh không thuyên giảm.
ATRA kết hợp với ATO cũng đang được nghiên cứu như một lựa chọn cho liệu pháp củng cố.
Giai đoạn bảo dưỡng
Trẻ bị APL có thể được điều trị duy trì bằng ATRA (thường kết hợp với thuốc hóa trị Methotrexate và 6-mercaptopurine) trong khoảng một năm.
APL đã tái sử dụng
Bệnh bạch cầu có thể tái phát sau điều trị, nhưng thường có thể đưa vào đợt thuyên giảm thứ hai. Asen trioxide là một loại thuốc rất hiệu quả trong trường hợp này. Hoặc một lựa chọn khác là sử dụng ATRA cộng với hóa trị. Việc cấy ghép tế bào gốc có thể được xem xét sau khi đạt được đợt thuyên giảm lần hai.
