Liệu pháp miễn dịch là phương pháp sử dụng các loại thuốc để giúp hệ thống miễn dịch của chính bệnh nhân nhận ra và tiêu diệt tế bào ung thư. Một số loại liệu pháp miễn dịch đang được nghiên cứu để sử dụng chống lại bệnh bạch cầu ở trẻ em và một số loại hiện đang được sử dụng.
Liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên dạng khảm (CAR)
Trong phương pháp điều trị này, các tế bào T miễn dịch lấy từ máu của trẻ sẽ được biến đổi di truyền trong phòng thí nghiệm để có một loại thụ thể bề mặt đặc biệt (được gọi là thụ thể kháng nguyên dạng khảm, hoặc CAR). Các thụ thể này có thể gắn kết với protein trên bề mặt tế bào lơ xê mi. Các tế bào T sau đó được nhân lên trong phòng thí nghiệm và được đưa trở lại vào máu của trẻ, nhờ đó chúng có thể tìm, nhận diện các tế bào lơ xê mi và tấn công chúng.
Tisagenlecleucel (Kymriah)
Đây là một loại liệu pháp tế bào CAR - T nhắm vào protein CD19 trên một số tế bào bệnh bạch cầu (tế bào lơ xê mi). Thuốc có thể được sử dụng trong điều trị bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp tính ở trẻ em (ALL) tái phát sau điều trị hoặc không còn đáp ứng với điều trị.
Để thực hiện phương pháp điều trị này, các tế bào T sẽ được loại bỏ khỏi máu của trẻ thông qua quá trình gạn bạch cầu. Máu được lấy ra qua đường truyền IV và đi vào máy loại bỏ các tế bào T. Phần máu còn lại sau đó sẽ quay trở lại cơ thể. Quá trình này thường mất vài giờ và có thể cần phải lặp lại. Các tế bào sau đó được đông lạnh và gửi đến phòng thí nghiệm để biến đổi thành tế bào CAR T và được nhân lên. Quá trình này có thể mất một vài tuần.
Trước khi các tế bào CAR T được truyền vào tĩnh mạch, trẻ cần được hóa trị trong vài ngày để chuẩn bị cơ thể.
Ở hầu hết trẻ được điều trị theo phương pháp này, gần như không tìm thấy dấu hiệu bệnh trong vài tháng sau điều trị, tuy nhiên về khả năng chữa khỏi bệnh vẫn chưa rõ.
Các tác dụng phụ có thể xảy ra
Phương pháp điều trị này có thể có các tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc thậm chí đe dọa tính mạng, đó là lý do tại sao những loại thuốc này cần được tiêm ở các trung tâm y tế được đào tạo đặc biệt về cách sử dụng.
Hội chứng giải phóng cytokine (CRS): CRS xảy ra khi các tế bào T giải phóng các chất trung gian (cytokine) làm tăng hoạt động miễn dịch. Tình trạng này có thể xảy ra trong vòng vài ngày đến vài tuần sau điều trị và có thể đe dọa tính mạng. Bao gồm các triệu chứng:
- Sốt cao, ớn lạnh.
- Khó thở.
- Buồn nôn, nôn mửa hoặc tiêu chảy nghiêm trọng.
- Đau cơ, đau khớp nghiêm trọng.
- Cảm thấy chóng mặt hoặc choáng váng.
Các triệu chứng thần kinh: Thuốc có thể ảnh hưởng nghiêm trọng đến hệ thần kinh, dẫn đến các triệu chứng như:
- Nhức đầu.
- Thay đổi ý thức.
- Lú lẫn hoặc kích động.
- Co giật.
- Khó nói và hiểu.
- Mất thăng bằng.
Một số tác dụng phụ nghiêm trọng khác: Bao gồm:
- Nhiễm trùng nghiêm trọng.
- Số lượng tế bào máu thấp, làm tăng nguy cơ nhiễm trùng, mệt mỏi và bầm tím hoặc chảy máu.
Do đó nếu phát hiện bất kỳ triệu chứng nào kể trên, hãy báo ngay cho bác sĩ để được điều trị kịp thời nếu cần.
Kháng thể đơn dòng
Kháng thể là các protein do hệ thống miễn dịch của cơ thể tạo ra để giúp chống lại nhiễm trùng. Kháng thể đơn dòng là một loại kháng thể nhân tạo, được thiết kế để tấn công một mục tiêu cụ thể, chẳng hạn như protein trên bề mặt tế bào bệnh bạch cầu.
Blinatumomab (Blincyto)
Blinatumomab là một loại kháng thể đơn dòng đặc biệt vì nó có thể gắn vào 2 loại protein khác nhau cùng một lúc. Một phần của Blinatumomab gắn vào protein CD19, được tìm thấy trên tế bào B. Một phần khác gắn vào CD3, protein bề mặt trên các tế bào T. Bằng cách liên kết với cả hai loại protein này, thuốc giúp gắn kết tế bào ung thư với các tế bào miễn dịch, giúp hệ thống miễn dịch tấn công và tiêu diệt các tế bào ung thư.
Thuốc thường được sử dụng trong điều trị một số trường hợp bệnh bạch cầu lympho cấp tính tế bào B sau hóa trị. Thuốc được dùng bằng đường tiêm tĩnh mạch (IV) dưới dạng truyền liên tục trong 28 ngày và có thể lặp lại sau 2 tuần nghỉ. Vì một số tác dụng phụ nghiêm trọng có thể xảy ra thường xuyên trong vài lần đầu tiên được tiêm thuốc, do đó trẻ cần phải nằm viện trong vài ngày đầu của ít nhất 2 chu kỳ đầu tiên.
Các tác dụng phụ thường gặp nhất là sốt, nhức đầu, phù chân, tay, buồn nôn, run, phát ban, táo bón và giảm kali máu. Ngoài ra còn gây giảm số lượng bạch cầu, làm tăng nguy cơ nhiễm trùng nghiêm trọng.
Thuốc có thể gây ra các vấn đề về hệ thần kinh, chẳng hạn như co giật, khó nói hoặc nói lắp, ngất xỉu, lú lẫn và mất thăng bằng.
Một số trẻ có thể có các phản ứng nghiêm trọng trong quá trình tiêm truyền (tương tự như phản ứng dị ứng), bao gồm choáng váng hoặc chóng mặt (do huyết áp thấp), đau đầu, buồn nôn, sốt hoặc ớn lạnh, khó thở hoặc thở khò khè. Do đó, con bạn thường sẽ được cho uống thuốc trước mỗi lần truyền dịch để giúp ngăn ngừa những tình trạng này.
Gemtuzumab ozogamicin (Mylotarg)
Kháng thể đơn dòng này có thể được sử dụng trong điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML), với cơ chế hoạt động khác loại thuốc trên, được mô tả trong Thuốc điều trị nhắm mục tiêu cho bệnh bạch cầu ở trẻ em.
Các loại liệu pháp miễn dịch khác cũng đang được nghiên cứu để sử dụng trong điều trị bệnh bạch cầu.
