Thuốc nhắm mục tiêu hoạt động dựa trên cơ chế tác động vào các phần của tế bào u ác tính khiến chúng khác với tế bào bình thường. Do đó thuốc nhắm mục tiêu hoạt động khác với các loại thuốc hóa trị liệu tiêu chuẩn, về cơ bản tấn công bất kỳ tế bào phân chia nhanh nào.
Thuốc nhắm mục tiêu có thể rất hữu ích trong việc điều trị các khối u ác tính có những đột biến gen nhất định.
Các loại thuốc nhắm vào các tế bào bị đột biến gen BRAF
Khoảng một nửa số khối u tế bào hắc tố có đột biến gen BRAF, dẫn đến tạo ra protein BRAF lỗi, góp phần vào sự phát triển của u. Các loại thuốc này nhắm vào protein BRAF và các protein liên quan, chẳng hạn như các protein MEK.
Trường hợp u tế bào hắc tố đã lan rộng trên da, cần tiến hành lấy mẫu sinh thiết để kiểm tra đột biến gen BRAF. Thuốc nhắm mục tiêu protein BRAF hoặc protein MEK không có khả năng hoạt động trên các khối u ác tính có gen BRAF bình thường.
Thông thường, bệnh nhân có đột biến gen BRAF điều trị bằng liệu pháp nhắm mục tiêu sẽ được sử dụng kết hợp cả thuốc ức chế BRAF và thuốc ức chế MEK để đem lại hiệu quả hoạt động tốt nhất.
Thuốc ức chế BRAF
Vemurafenib (Zelboraf), Dabrafenib (Tafinlar) và Encorafenib (Braftovi) là những loại thuốc tấn công trực tiếp vào protein BRAF.
Những loại thuốc này có thể thu nhỏ hoặc làm chậm sự phát triển của khối u ở một số trường hợp u đã lan rộng hoặc không thể loại bỏ hoàn toàn.
Dabrafenib cũng có thể được sử dụng (cùng với thuốc ức chế MEK Trametinib; xem bên dưới) sau phẫu thuật u tế bào hắc tố giai đoạn III nhằm giảm nguy cơ ung thư tái phát.
Những loại thuốc này thường được dùng dưới dạng thuốc viên hoặc viên nang, một hoặc hai lần một ngày.
Một số tác dụng phụ thường gặp bao gồm dày da, phát ban, ngứa, nhạy cảm với ánh sáng mặt trời, nhức đầu, sốt, đau khớp, mệt mỏi, rụng tóc và buồn nôn. Các tác dụng phụ ít phổ biến hơn nhưng nghiêm trọng có thể bao gồm các vấn đề về nhịp tim, gan, suy thận, phản ứng dị ứng, các vấn đề về da hoặc mắt, chảy máu và tăng đường huyết.
Một số người được điều trị bằng những loại thuốc này phát triển ung thư da tế bào vảy. Tuy nhiên loại ung thư này thường ít nghiêm trọng hơn ung thư da tế bào hắc tố và có thể loại bỏ được. Do đó, bạn cần tái khám để kiểm tra da thường xuyên trong suốt quá trình điều trị cũng như một vài tháng sau đó. Nếu nhận thấy bất kỳ dấu hiệu bất thường trên da, hãy báo ngay với bác sĩ để được kiểm tra sớm nhất.
Thuốc ức chế MEK
Gen MEK hoạt động song song với gen BRAF, vì vậy các loại thuốc có khả năng ngăn chặn protein MEK cũng có tác dụng đối các khối u tế bào hắc tố có đột biến gen BRAF. Một số loại thuốc bao gồm Trametinib (Mekinist), Cobimetinib (Cotellic) và Binimetinib (Mektovi).
Những loại thuốc này có thể được sử dụng để điều trị khối u ác tính đã lan rộng hoặc không thể loại bỏ hoàn toàn.
Đối với u tế bào hắc tố giai đoạn III, có thể dùng kết hợp Trametinib với Dabrafenib sau phẫu thuật để giảm nguy cơ ung thư tái phát.
Tóm lại, cách tiếp cận phổ biến nhất là kết hợp thuốc ức chế MEK với thuốc ức chế BRAF. Cách tiếp cận này giúp thu nhỏ khối u trong thời gian dài hơn so với việc sử dụng một trong hai loại thuốc. Một số tác dụng phụ (chẳng hạn như sự phát triển của các bệnh ung thư da khác) thực sự ít phổ biến hơn với sự kết hợp.
Thuốc ức chế MEK thường dùng với liều một hoặc hai lần một ngày.
Các tác dụng phụ thường gặp bao gồm phát ban, buồn nôn, tiêu chảy, sưng tấy da và nhạy cảm với ánh sáng mặt trời. Các tác dụng phụ hiếm gặp nhưng nghiêm trọng bao gồm các vấn đề liên quan đến tim phổi, hoặc tổn thương gan; chảy máu hoặc cục máu đông; các vấn đề về thị lực; tổn thương cơ; và nhiễm trùng da.
Các loại thuốc nhắm vào tế bào có đột biến gen C-KIT
U da tế bào hắc tố có đột biến gen C-KIT chỉ chiếm một phần nhỏ. Những dấu hiệu phổ biến thường bắt đầu ở một số bộ phận nhất định:
Một số loại thuốc nhắm mục tiêu, chẳng hạn như Imatinib (Gleevec) và Nilotinib (Tasigna), tác động trên các tế bào bị đột biến gen C-KIT. Nếu phát hiện bất kỳ khối u nào ở một trong các vị trí nêu trên, bạn nên báo với bác sĩ để được kiểm tra cũng như tiến hành điều trị càng sớm càng tốt.
Các loại thuốc nhắm những đột biến gen khác hiện đang được nghiên cứu trong các thử nghiệm lâm sàng (xem Những phát hiện mới trong nghiên cứu ung thư da tế bào hắc tố?).
