Những khối u ác tính đã di căn thường khó điều trị, kể cả việc sử dụng các loại thuốc hóa trị tiêu chuẩn cũng không hữu ích.
Trong những năm gần đây, các nhà nghiên cứu đã phát triển những loại thuốc mới trong điều trị ung thư ác tính tiến triển. Trong đó, một số hiện đang được sử dụng để điều trị u ác tính trên da và đang được nghiên cứu về tác dụng đối với khối u ác tính ở màng bồ đào (mắt). Các loại thuốc này được chia thành 2 nhóm: liệu pháp miễn dịch và liệu pháp nhắm mục tiêu.
Những loại thuốc này hoạt động dựa trên cơ chế kích thích hệ miễn dịch nhận biết và tấn công các tế bào ung thư. Do đó, liệu pháp này rất hữu ích trong việc điều trị u hắc tố da, ví dụ như một vài nghiên cứu ban đầu với Pembrolizumab (Keytruda®) và Ipilimumab (Yervoy®) đã cho thấy một số lợi ích ở những bệnh nhân bị ung thư mắt. (Xem thêm trong "Liệu pháp miễn dịch trong điều trị ung thư tế bào hắc tố da.) Bên cạnh 2 loại kể trên, một số loại khác hiện vẫn đang trong quá trình nghiên cứu.
Về cơ chế hoạt động, sau khi vào cơ thể, thuốc sẽ tác động lên các điểm khác biệt của tế bào ung thư so với tế bào bình thường. Ví dụ như khoảng một nửa số u ác tính trên da có gen đột biến BRAF, vì vậy các thuốc nhắm mục tiêu trong điều trị bệnh này sẽ tác động lên các gen bất thường đó để loại bỏ ung thư. (Xem thêm trong "Liệu pháp nhắm mục tiêu trong điều trị ung thư da Melanoma.) Đột biến này rất hiếm gặp trên những bệnh nhân bị u ác tính màng bồ đào, tuy nhiên thuốc vẫn đem lại một số lợi ích nhất định trong điều trị. Ngoài ra, những loại thuốc này hiện cũng đang được thử nghiệm trên những bệnh nhân bị u ác tính kết mạc. Ngoài gen BRAF, các loại thuốc nhắm vào những thay đổi gen khác cũng đang được nghiên cứu.
Để biết thêm thông tin về những loại thuốc này, hãy xem "Những nghiên cứu phát hiện mới trong điều trị ung thư mắt".