Công cụ chỉnh sửa gen chống ung thư trong nghiên cứu gần đây

Lần đầu tiên tại Hoa Kỳ, công cụ chỉnh sửa gen được gọi là CRISPR đã được sử dụng để chống ung thư, trích lời các bác sĩ đã báo cáo từ nghiên cứu.

“CRISPR là công cụ cho phép các nhà nghiên cứu kiểm soát gen nào được biểu hiện (trội) ở thực vật, động vật và cả con người, cũng như xóa các tính trạng (trait) xấu và thêm các tính trạng tốt vào bộ gen.”

Cho đến nay, CRISPR chỉ được thử nghiệm ở ba bệnh nhân, hai bệnh nhân đa u tủy và một bệnh nhân mắc sarcoma. Tất cả bệnh nhân này đều đã thử phương pháp điều trị tiêu chuẩn, nhưng không có kết quả. Nhưng với CRISPR, các bác sĩ đã trích xuất các tế bào hệ thống miễn dịch từ mỗi bệnh nhân và thay đổi các tế bào đó về mặt di truyền, từ đó giúp họ phát hiện và chiến đấu với các tế bào ung thư. Và một điều mọi người cần lưu ý là tác dụng phụ của chúng là tối thiểu, Associated Press báo cáo.

Tiến sĩ nghiên cứu Edward Stadtmauer, thuộc Đại học Pennsylvania ở Philadelphia, nói với AP rằng: Cho đến nay, đây là công nghệ di truyền, tế bào phức tạp nhất đã được thử nghiệm. Và bằng chứng cho thấy chúng ta có thể chỉnh sửa gen của các tế bào này một cách an toàn.

Sau từ 2 đến 3 tháng, kết quả cho thấy bệnh nhân thứ nhất đã tiến triển và một bệnh nhân ổn định. Còn đối với bệnh nhân thứ ba, bởi vì người này mới được điều trị gần đây, vì vậy còn quá sớm để biết liệu nó có hiệu quả hay không. Giai đoạn tiếp theo của nghiên cứu này sẽ có 15 bệnh nhân nhận được điều trị, nhằm kiểm tra tính an toàn và hiệu quả của liệu pháp này, trích dẫn thông tin từ báo cáo.

Mặc dù đây chỉ mới là những phát hiện ban đầu, nhưng điều này đã khiến các bác sĩ cảm thấy vô cùng phấn khích vì điều này, trích lời chia sẻ của các bác sĩ.

Tuy nhiên nghiên cứu này không nhằm mục đích thay đổi DNA trong cơ thể của một người. Thay vào đó, các bác sĩ đã sử dụng CRISPR để loại bỏ, thay đổi và trả lại cho các tế bào siêu năng lực cho bệnh nhân để chống lại căn bệnh ung thư của họ bằng một dạng của liệu pháp miễn dịch.

“Thực tế hai mươi năm trước, công nghệ y khoa còn rất mù mờ về những gen có ảnh hưởng đến các bệnh mãn tính, nhưng ngày nay khoa học đã khám phá hàng ngàn gen có liên quan đến các bệnh như tim mạch, ung thư, tiểu đường, loãng xương... Do đố kỹ thuật chỉnh sửa gen ra đời cung cấp một phương tiện rất lợi hại cho khoa học để can thiệp trực tiếp vào gen.”

Mặt khác các nhà khoa học Trung Quốc cho biết, họ đã thử liệu pháp này cho bệnh nhân ung thư, nhưng đây là nghiên cứu đầu tiên được diễn ra bên ngoài quốc gia. Và theo AP chia sẻ, liệu pháp này mới lạ đến mức phải mất hơn hai năm để được sự chấp thuận của các nhà quản lý chính phủ Hoa Kỳ để dùng thử.

Những phát hiện sơ bộ này đã được Hiệp hội huyết học Hoa Kỳ công bố và nhiều chi tiết sẽ được trình bày tại cuộc họp thường niên vào tháng 12.