Trong những năm tới siêu thuốc có thể được phát triển ở trẻ em bị bệnh bạch cầu
Theo các nghiên cứu được công bố trong hai năm qua trên tạp chí Cell và cuối cùng bài báo cũng được xuất bản vào ngày 20 tháng 12 trên tạp chí Gen & Development, qua đó đã phát hiện ra hai liệu pháp có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh bạch cầu ở trẻ em.
Trong một nghiên cứu gần đây cho thấy khi một protein chủ chốt ở bệnh bạch cầu MLL được ổn định, qua đó nó sẽ là chậm sự tiến triển của bệnh. Và bước tiếp theo sẽ là kết hợp các phương pháp điều trị với "siêu thuốc" đã được nghiên cứu trong 2 năm qua dành cho bệnh bạch cầu ở trẻ em sẽ được thử nghiệm trên người trong một thử nghiệm lâm sàng.
Hiện nay tỷ lệ sống sót ở những trẻ em được chẩn đoán bệnh bạch cầu MLL là 30%, đây được xem là loại ung thư gây ảnh hưởng nghiêm trọng đến máu và tủy xương. Đối với những bệnh nhân mắc căn bệnh trên thì tỷ lệ hồng cầu rất thấp, khiến họ bị thiếu máu hồng cầu rất thấp, khiến họ bị thiếu máu và có số lượng bạch cầu cao gấp khoảng 80 lần so với người bình thường.
"Khi đó các tế bào bạch cầu này xâm nhập vào nhiều mô và cơ quan của người bệnh bị ảnh hưởng và là nguyên nhân chính gây tử vong ở bệnh nhân ung thư máu", tác giả cao cấp Ali Shilatifard, Giáo sư Sinh hóa - Di truyền học Phân tử - Nhi khoa của Robert Francis Furchgott cho biết. "Đây được xem là một căn bệnh ung thư quái ác mà chúng tôi đã phải đối phó trong nhiều năm qua ở trẻ em."
Tuy nhiên hiện nay có một số loại bệnh bạch cầu. Và nghiên cứu này tập trung vào hai loại phổ biến nhất được tìm thấy ở trẻ sơ sinh cũng như ở thanh thiếu niên là bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML) và bệnh bạch cầu lymphocytic cấp tính (ALL).
Hiện nay tỷ lệ sống sót ở những trẻ em được chẩn đoán bệnh bạch cầu MLL là 30%.
Trong 25 năm qua, phòng thí nghiệm của Shilatifard đã nghiên cứu chức năng phân tử của MLL trong một phức hợp được gọi là COMPASS (Protein phức tạp liên kết với Set1). Và gần đây nhất, các nhà nghiên cứu đã chứng minh rằng các thành phần COMPASS được xem là một trong những đột biến được xác định thường xuyên trong ung thư. Không những thế bước tiếp theo của công việc này là sẽ đưa thuốc vào thử nghiệm lâm sàng, ông Shilatifard hy vọng sẽ xảy ra trong ba đến năm năm tới.
Shilatifard nói: "Tôi đã làm việc với sự chuyển dịch này trong hơn hai thập kỷ và cuối cùng chúng tôi đã phát hiện ra một loại thuốc có thể đem lại hiệu quả cho những trẻ em bị mắc căn bệnh trên và tỷ lệ sống lên đến 85%, đây là một thành tựu lớn."
Đối với các công trình thử nghiệm trước đây của Shilatifard đã được công bố trên Cell trong năm 2018, đã xác định các hợp chất có thể làm chậm sự phát triển ung thư bằng cách làm gián đoạn quá trình mã gen được gọi là "Super Elongation Complex" (SEC). Đây là hợp chất đầu tiên.
Vì thế trong bài báo gần đây việc tác giả phát hiện và ổn định MLL, cho thấy khả năng hoạt động trong các bệnh ung thư với khối u, như ung thư vú hoặc ung thư tuyến tiền liệt, Zibo Zhao, tác giả đầu tiên, cũng là một nghiên cứu sau tiến sĩ tại phòng thí nghiệm của Shilatifard cho biết.
Zhao cho biết thêm: "Điều này mở ra một phương pháp điều trị mới không chỉ đối với bệnh bạch cầu, mà còn rất quan trọng đối với nhiều trẻ em được chẩn đoán mắc bệnh ung thư khủng khiếp này, mà còn đối với các loại bệnh ung thư khác".
"Vì thế việc xuất bản bốn bài báo này cho thấy trong tương lai khả năng thử nghiệm lâm sàng ở người không thể xảy ra nếu nó không có hợp tác liên ngành ở Tây Bắc," Shilatifard nói.