Thử nghiệm liệu pháp điều trị mới từ tế bào gốc cho bệnh nhân ung thư
Một hình thức mới của liệu pháp miễn dịch ung thư đã được thực hiện cho một bệnh nhân của Đại học California, đây là thử nghiệm đầu tiên tại San Diego về tế bào miễn dịch phát triển từ tế bào gốc.
Derek Ruff, bệnh nhân đang được điều trị ung thư ruột kết giai đoạn bốn, bị tái phát bệnh sau 10 năm điều trị. Mặc dù ông đã được xạ trị và hóa trị nhưng bệnh vẫn tiếp tục tiến triển, Tiến sĩ Sandip Patel làm việc tại Đại học California (ở San Diego), người đã điều trị Ruff cho biết.
Tuy nhiên hiện giờ Ruff đang được truyền "tế bào tự nhiên tiêu diệt khối u", còn được gọi là tế bào NK (tên khoa học là NK) được tạo ra bởi Viện Fate Therapeutics tại San Diego.
Vào tháng 2, Ruff đã bắt đầu nhận được nhiều liều tế bào NK. Đến đầu tháng 4, ông cho biết liệu pháp miễn dịch này không làm cho ông cảm thấy suy nhược như các phương pháp trước đây.
"Trước khi tôi được điều trị, tôi đã rất e ngại", Ruff (52 tuổi) cho biết. "Bởi vì tôi đã từng trải qua rất nhiều hóa trị và hóa trị khiến tôi cảm thấy rất tồi tệ".
Tuy nhiên hiện giờ tế bào NK vẫn chưa được xác định, nên các nhà nghiên cứu gọi nó là tế bào FT500 (tên khoa học là FT500), đang được hoạt động.
Vì vậy Fate Therapeutics đang thử nghiệm tế bào NK ở những bệnh nhân có khối u rắn (tiến triển), trong đó một liệu pháp được biết đến nhiều hơn được gọi là thụ thể kháng nguyên chimeric, hay còn gọi là tế bào CAR T (tên khoa học là CAR T), tuy nhiên nó đem lại lợi ích hạn chế hơn.
Trong nghiên cứu khác các tế bào CAR T được biến đổi gen nhằm tìm ra một dấu hiệu phân tử cụ thể trên các tế bào ung thư. Những tế bào này đã cách mạng hóa việc điều trị ung thư, đặc biệt là ung thư máu. Hai phương pháp điều trị đã được phê duyệt là Kymriah và Yescarta.
Tuy nhiên hiện các tế bào CAR T chưa được thay đổi từ các tế bào của chính bệnh nhân, đây là một quá trình lâu dài có thể mất nhiều thời gian. Và chúng chưa được thử nghiệm rộng rãi chống lại các khối u rắn, như Ruff.
Patel cho biết ông đặc biệt hào hứng với ý tưởng điều trị khối u rắn bằng liệu pháp tế bào NK.
"Bệnh nhân có khối u rắn là một quần thể bệnh nhân lớn nhất trong các dạng ung thư và chưa được đáp ứng điều trị trong liệu pháp miễn dịch tế bào," Patel nói.
Hiện nay, FT500 là sản phẩm đầu tiên được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt sử dụng trong thử nghiệm.
Không giống như các tế bào CAR T, được sản xuất phụ thuộc vào các tế bào của chính bệnh nhân trong một vài tuần, thì FT500 được sản xuất trước như một phương pháp điều trị "có sẵn" và không cần kết hợp miễn dịch. Do đó phương pháp điều trị này dự kiến sẽ có chi phí thấp hơn.
Đầu tiên, Fate Therapeutics bắt đầu với những tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng (còn được gọi là iPSCs). Đây là những tế bào trưởng thành "được tái tạo lại" để giống với tế bào gốc phôi. Những iPSC này sau đó được phát triển và cấy vào các tế bào NK.
Patel kết luận: Sản phẩm này bắt nguồn từ các tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng, do đó có thể liên tục tạo ra các tế bào NK. Và nếu điều này đem lại hiệu quả, bệnh nhân có thể được điều trị bằng các loại tế bào này, tương tự như các loại thuốc khác, nhưng lại là các sản phẩm từ tế bào sống.