Sutimlimab đem lại nhiều tiềm năng điều trị chứng rối loạn máu hiếm gặp
Hôm nay trên Blood, một thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên người đã được báo cáo, cho thấy thuốc điều trị sutimlimab dường như có hiệu quả trong điều trị bệnh agglutinin lạnh, là một chứng rối loạn máu mãn tính hiếm gặp hiện nay vẫn chưa có phương pháp được điều trị.
Bệnh agglutinin lạnh được biết đến là do sự cố trong hệ thống miễn dịch gây ra các kháng thể thành phần của hệ thống miễn dịch được tạo ra trong máu và giúp cơ thể chống lại bệnh tật, tuy nhiên lại nhầm lẫn và giết chết các tế bào hồng cầu. Và căn bệnh này là một loại thiếu máu tán huyết, một tình trạng xảy ra khi tủy xương không thể tạo ra các tế bào hồng cầu ngay khi chúng bị phá hủy.
Và trong nghiên cứu này, cho thấy Sutimlimab, một chất ức chế C1 cụ thể, đã nhanh chóng ngăn chặn sự phá hủy các tế bào hồng cầu, qua đó tăng nồng độ hemoglobin, loại bỏ nhu cầu truyền máu của bệnh nhân và không gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng.
Tác giả cao cấp Bernd Jilma, thuộc Đại học Y Vienna, cho biết: Loại thuốc này được dung nạp tốt, giúp tạo ra sự gia tăng có ý nghĩa lâm sàng về nồng độ hemoglobin và không cần phải truyền máu, đối với ngay cả ở những bệnh nhân đã từng sử dụng nhiều phương pháp điều trị trước đó đã thất bại.
Hiện nay mỗi năm, căn bệnh trên gây ảnh hưởng đến khoảng 10.000 người ở Hoa Kỳ và Châu âu. Và hầu hết bệnh nhân mắc bệnh đều trên 50 tuổi.
Và cho đến nay, hiện không có phương pháp điều trị nào được Cơ quan Quản lý Dược phẩm và Thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) được phê chuẩn đối với bệnh agglutinin lạnh, mặc dù rituximab, được xem là một phương pháp điều trị ung thư máu nhất định và đã được sử dụng, tuy việc có hoặc không có hóa trị liệu cũng cho thấy thành công trong điều trị còn nhiều hạn chế.
Vì thế nghiên cứu này đã được thử nghiệm ở 10 bệnh nhân tuổi từ 56 - 76. Và thời gian trung bình người bị mắc căn bệnh này là 5 năm và đã có nhiều trường hợp đã được điều trị nhiều lần trước đó nhưng không thành công. Và khi đăng ký tham gia thử nghiệm này, tất cả các bệnh nhân đều có nồng độ hemoglobin dưới mức bình thường, đây là một thành phần của các tế bào hồng cầu chịu trách nhiệm vận chuyển oxy đến các tế bào và các cơ quan trong toàn cơ thể. Trong đó có 6 bệnh nhân nhận được truyền máu thường xuyên để kiểm soát các triệu chứng của họ.
Và trong tuần đầu điều trị với liều sutimlimab đầy đủ, một số bệnh nhân cho thấy đã đáp ứng được với thuốc, khi đó sự phá hủy các tế bào hồng cầu đã dừng lại và nồng độ hemoglobin của bệnh nhân tăng đáng kể, bác sĩ Jilma cho biết. Trong đó có 7 bệnh nhân đã phản ứng và có sự gia tăng trung bình nồng độ hemoglobin là 4 gram mỗi deciliter (g / dL) so với mức cơ bản là 7,5 g / dL trong vòng sáu tuần. Còn đối với 4 bệnh nhân còn lại đã có mức huyết sắc tố trở lại bình thường.
Tuy nhiên khi việc điều trị bằng sutimlimab bị dừng lại và thuốc đã rời khỏi máu của bệnh nhân, khi đó nồng độ hemoglobin giảm xuống và sự phá hủy các tế bào hồng cầu lại bắt đầu xuất hiện. Vì thế, khi điều trị được nối lại, những tác dụng này lại một lần nữa bị đảo ngược. Và 6 bệnh nhân vẫn được truyền máu thường xuyên và miễn phí tới 18 tháng trong khi được điều trị bằng sutimlimab.
Với những điều kiện trên được xem là kết quả an toàn và khả quan, vì thế việc sutimlimab có thể trở thành phương pháp điều trị đầu tiên được chấp thuận đối với bệnh agglutinin lạnh, Tiến sĩ Jilma cho biết. Qua đó cho thấy việc loại thuốc trên đã giải quyết rõ ràng một nhu cầu y tế vẫn chưa được đáp ứng, mặc dù chúng tôi đã thấy những phản ứng nhanh, mạnh mẽ ở những bệnh nhân đã từng sử dụng nhiều liệu pháp trước đó đã thất bại.