Sự phát triển các loại thuốc trị các bệnh hiếm gặp ở trẻ nhỏ đang gia tăng

- Một nghiên cứu mới đã cho thấy, số lượng các phương pháp điều trị các bệnh hiếm gặp ảnh hưởng ở trẻ nhỏ đang tăng lên. Tuy nhiên, sự khích lệ liên bang với mục đích thúc đẩy sự phát triển các loại thuốc cho những tình trạng hiếm gặp, mong muốn sử dụng các loại thuốc có sẵn thay vì tạo ra loại thuốc mới.

- Trẻ em được ước tính chiếm đến một nửa số bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp, bao gồm những bệnh hiếm chỉ có dưới 200,000 người Mỹ mắc phải. Phát triển thuốc cho các bệnh hiếm gặp ở trẻ em là rất quan trọng để đảm bảo tính an toàn cho các phương pháp điều trị mới, nhưng không phải lúc nào việc này cũng sẽ đem lại lợi nhuận cho các nhà sản xuất thuốc.

- Để thúc đẩy các nhà sản xuất phát triển thuốc điều trị các bệnh hiếm gặp hay “thuốc mồ côi”, chính sách liên bang thực hiện cung cấp các ưu đãi như tín dụng thuế, tài trợ những thử nghiệm, sự độc quyền trong vòng 7 năm của một loại thuốc, trong khoảng thời gian này, các nhà sản xuất cạnh tranh không thể đưa ra loại thuốc thay thế khác cho căn bệnh tương tự.

- Trong số 402 chỉ định về thuốc mồ côi được phê duyệt bởi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ từ năm 2010 đến 2018, một phần ba số chỉ định này dành riêng cho trẻ em hoặc các bệnh ảnh hưởng chủ yếu đến trẻ em, thông tin trích từ kết quả được công bố trên Pediatrics.

- Nhưng hầu hết các phê duyệt thuốc mồ côi cho trẻ em là về cách sử dụng mới của các loại thuốc hiện có, một trong số những loại thuốc đó đã xuất hiện hàng thập kỷ trước và được phê duyệt để điều trị các bệnh thông thường. Có 20 loại thuốc nhận được chỉ định đột phá, đây là những chỉ định được cấp cho các loại thuốc đặc biệt hứa hẹn sẽ thay đổi các phương pháp điều trị hiện tại.

- Tác giả cao cấp

TS.BS.Kao-Ping Chua

, một bác sĩ y khoa đồng thời cũng là một nhà nghiên cứu tại bệnh viện nhi đồng Michigan C.S. Mott và Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu sức khỏe trẻ em Susan B.Meister cho biết: “Nghiên cứu của chúng tôi cho biết những lý do vì sao nên lạc quan và nguyên nhân cho sự lo ngại”. 

- “Nhiều chỉ định về thuốc mồ côi cho trẻ em có thể là một bước tiến đột phá cho những trẻ nhỏ mắc bệnh hiếm gặp. Đồng thời, các chỉ định này không áp dụng cho các loại thuốc mới, một số chỉ định quy định việc sử dụng hạn chế những loại thuốc này. Thuốc mồ côi rất tốn kém cho xã hội, và điều quan trọng là phải đảm bảo rằng những chi phí này được xác minh bằng số tiền trợ cấp cho bệnh nhân.”

- Các nhà nghiên cứu phát hiện được có 136 sự tán thành về thuốc mồ côi nhi khoa nhắm đến 87 căn bệnh hiếm, thường gặp nhất là xơ nang, bệnh tăng lympho bào cấp tính và chứng phù mạch.

- “Mặc dù đạo luật về thuốc mồ côi có hiệu quả trong việc khuyến khích phát triển thuốc, nhưng những phát hiện của chúng tôi cho thấy không phải tất cả các chỉ định về thuốc mồ côi cho trẻ em có giá trị ngang nhau”, tác giả chính

Lauren Kimmel

, trợ lý nghiên cứu thuộc Đại học Y Khoa Michigan và Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu sức khỏe trẻ em. (CHEAR - Child Health Evaluation and Research Center)

- “Các nhà hoạch định chính sách cần đảm bảo các các nguồn lực cần được sử dụng một cách có năng suất và kích thích phát triển hiệu quả các liệu pháp mới cho các bệnh hiếm gặp mà hiện nay vẫn chưa có cách điều trị.”