Phương pháp điều trị mới đạt được hiệu quả tốt ở bệnh nhân bạch cầu dòng tủy cấp tính
Cho đến nay, tiên lượng dành cho bệnh nhân lớn tuổi mắc bệnh bạch cầu tủy cấp tính (tên khoa học Acute Myeloid Leukaemia - AML) là rất kém (đa số bệnh nhân kết quả điều trị không khả quan).
Bệnh bạch cầu myeloid cấp tính (AML), còn được gọi là bệnh bạch cầu nguyên bào tủy cấp tính:
Là một bệnh ung thư dòng tủy của các tế bào máu, đặc trưng bởi sự tăng trưởng nhanh chóng của các tế bào máu trắng bất thường tích tụ trong tủy xương và ảnh hưởng đến việc tạo ra các tế bào máu bình thường.
Mỗi năm tại Úc, gần 1000 trường hợp tử vong vì căn bệnh này và các thử nghiệm lâm sàng được thực hiện nhằm tìm ra các liệu pháp mới cho bệnh nhân đa số đã thất bại.
Một thử nghiệm thuốc mới của Úc đã đạt được một kết quả đáng chú ý, làm sạch tủy xương của bệnh bạch cầu ở gần 60% bệnh nhân.
Mới đây một thử nghiệm đã tìm ra phương pháp mới được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt cho sử dụng vào tháng 11 năm ngoái để điều trị bệnh AML.
Kaye Oliver, 74 tuổi, là bệnh nhân đầu tiên trên thế giới ghi danh vào thử nghiệm này tại Bệnh viện Alfred năm 2015, kết quả được công bố trên Tạp chí Clinical Oncology ngày hôm nay
Sau vài tháng chẩn đoán, tỷ lệ sống sót được dự đoán là rất thấp, tuy nhiên sau 4 năm, Kaye vẫn khỏe mạnh và các tế bào ung thư đã không còn.
Phó giáo sư Andrew Wei, từ Bệnh viện Alfred và Trường lâm sàng Đại học Monash, đã bắt đầu nghiên cứu về căn bệnh này gần hai thập kỷ trước tại Viện nghiên cứu y khoa Walter và Eliza Hall. Ông hiện là bác sĩ - nhà nghiên cứu chính trong thử nghiệm quốc tế về thuốc trị ung thư như thuốc cytarabine được sử dụng điều trị bệnh AML cho người lớn tuổi.
Theo Phó giáo sư Wei, nếu các loại thuốc này được sử dụng riêng lẻ thì hiệu quả điều trị đem lại là rất thấp. Tỷ lệ đáp ứng điều trị của thuốc Venetoclax tại Mỹ chỉ khoảng 19% và thuốc cytarabine cũng có kết quả tương tự.
Nhưng khi kết hợp thuốc LDAC và thuốc venetoclax thì tỷ lệ đáp ứng điều trị tăng lên 54%, và tỷ lệ sống sót của phân nửa số bệnh nhân tham gia trong nghiên cứu gia tăng sau 10 tháng, ông nói thêm.
Thử nghiệm có sự tham gia của 82 bệnh nhân với độ tuổi trung bình là 74 tuổi và được tiến hành tại Úc, Châu âu và Hoa Kỳ.
Nghiên cứu hiện tại được hỗ trợ bởi một thử nghiệm khác ở những bệnh nhân lớn tuổi mắc bệnh AML, và được kết hợp điều trị giữa thuốc venetoclax - azacytidine, với tỷ lệ thuyên giảm lên đến 71% và tuổi thọ trung bình gần 17 tháng.
Dựa trên kết quả ban đầu của hai nghiên cứu này, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê chuẩn liệu pháp này được sử dụng điều trị cho những bệnh nhân lớn tuổi mắc AML vào ngày 21 tháng 11 năm ngoái.
Sự kết hợp này, gây ra tác động lên một loại protein phổ biến trong các tế bào ung thư bạch cầu gọi là BCL-2 (tên khoa học - BCL-2) có vai trò kiểm soát sự tồn tại của các tế bào. Ngoài ra thuốc Venetoclax hoạt động bằng cách ngăn chặn protein một cách hiệu quả và kích hoạt quá trình tự loại bỏ trong tế bào.
Phó giáo sư Wei cho biết, đây là một thử nghiệm ngẫu nhiên về trị liệu, trong đó bệnh nhân đang điều trị được so sánh những trường hợp không được điều trị, gần đây thử nghiệm này đã được hoàn thành và kết quả đang được hỗ trợ để trình lên Hiệp hội hóa Trị liệu ở Úc.
Những phát hiện này rất quan trọng không chỉ vì sự thành công của việc điều trị một căn bệnh ác tính (gây tử vong cao), mà điều trị này sẽ trở nên phổ biến hơn trong tương lai dành cho bệnh nhân.
Bệnh AML xảy ra là do đột biến tích lũy trong tủy xương theo thời gian và đối với những bệnh nhân trước đây đã từng hóa trị cũng có thể mắc căn bệnh này. Và trong vòng 30 năm tiếp theo, tỷ lệ mắc phải bệnh AML sẽ tăng gấp đôi ở những đối tượng trên 65 tuổi, vì thế việc tìm ra phương pháp điều trị hiệu quả cho căn bệnh này là rất quan trọng, Phó giáo sư Wei nói.
Đối với những nghiên cứu trước đây về bệnh AML đều thất bại, bởi vì các thử nghiệm thuốc mới hiếm khi thành công, Phó giáo sư Wei nói.
Hầu hết các bác sĩ đều nhận định bệnh AML không thể điều trị và gây tử vong cao cho bệnh nhân lớn tuổi. Vì thế 2 thử nghiệm này đã mang lại hy vọng mới cho những bệnh nhân lớn tuổi bị bệnh AML.