Phát triển phương pháp điều trị tiềm năng mới ở ung thư mô mềm
Các nhà khoa học đã phát triển một phương pháp trị liệu tiềm năng mới cho sarcoma hoạt dịch, một trong những bệnh ung thư mô mềm phổ biến nhất ở thanh thiếu niên và thanh niên. Hiện tại tỷ lệ sống của bệnh nhân là dưới 50% và thực tế việc nhấn mạnh vào những khám phá mới cho thấy nó quan trọng như thế nào nếu chúng ta cải thiện điều trị cho bệnh nhân và gia đình của họ.
Việc sử dụng công nghệ sàng lọc bộ gen mới nhất của CRISPR, cho thấy lần đầu tiên các nhà khoa học đã xác định được một protein (BRD9) được xem là cần thiết cho sự tồn tại của các khối u sarcoma hoạt dịch. Sau đó họ thiết lập thiết kế cho các loại thuốc mới để nhắm mục tiêu vào protein này. Ngoài ra các thử nghiệm lâm sàng ở chuột đã tìm ra một loại thuốc mới có thể giúp ngăn chặn sự tiến triển của khối u. Bước tiếp theo sẽ là thử nghiệm loại thuốc mới này trong các thử nghiệm lâm sàng ở bệnh nhân, và họ hy vọng rằng nó sẽ được diễn ra trong tương lai gần.
Tiến sĩ Gerard Brien, Nghiên cứu viên về Di truyền học tại Trinity College Dublin và là tác giả chính của nghiên cứu được công bố trên tạp chí quốc tế eLife, đã xác định được “các lỗ hổng phân tử” trong các khối u sarcoma hoạt dịch. Qua đó bệnh nhân sarcoma hoạt dịch không đáp ứng tốt với các phương pháp điều trị thông thường, và khi đó, giống như nhiều loại ung thư khó điều trị khác cho thấy, tỷ lệ sống sót rất thấp.
Vì thế mâu thuẫn của các nhà khoa học về khả năng không thể chữa trị sarcoma hoạt dịch là kiến thức về những bất thường trong di truyền và đây được xem là nguyên nhân gây bệnh - trong nhiều năm qua, các nhà khoa học tin rằng là do một đột biến di truyền ít xảy ra ở 100% các bệnh nhân. Và đột biến này tạo ra một loại protein có hại (SS18-SSX) chịu trách nhiệm cho sự phát triển ung thư. Kết quả là, các nhà khoa học đã lý luận rằng bằng cách nào đó nếu có thể ngăn cản SS18-SSX thì việc cung cấp một điều trị lý tưởng là hoàn toàn có thể. Và cho đến bây giờ, không có bất cứ phương pháp tiếp cận nào tương tự đã được phát triển.
Phát triển phương pháp điều trị tiềm năng mới ở ung thư mô mềm.
Trong nghiên cứu hiện tại, Tiến sĩ Brien và các đồng nghiệp đã sử dụng các công nghệ sàng lọc gen dựa trên CRISPR - để thực hiện "các màn hình di truyền" - qua đó họ có thể xác định các lỗ hổng trong việc điều trị tiềm năng trong các khối u sarcoma hoạt dịch. Và quan trọng là họ tìm thấy một protein (BRD9) rất cần thiết cho sự tồn tại của tế bào sarcoma hoạt dịch. Từ đó họ xác nhận thông qua các nghiên cứu sinh hóa trong các tế bào sarcoma hoạt dịch mà BRD9 hợp tác với protein SS18-SSX gây bệnh, và hỗ trợ nó trong việc thúc đẩy phát triển ung thư. BRD9 "thoái hóa" thuốc, vì thế trong các thử nghiệm tiền lâm sàng ở chuột, họ thấy rằng sự suy thoái của BRD9 đã thành công trong việc ngăn chặn sự tiến triển của khối u sarcoma hoạt dịch.
Bình luận về sự đột phá, tiến sĩ Gerard Brien nói: "Thuật ngữ về thoái hóa cho thấy, loại thuốc mà chúng tôi tạo ra có thể "làm giảm" đi các protein BRD9, qua đó loại bỏ nó từ các tế bào ung thư. Và về cơ bản cho thấy những 'thủ đoạn' của các tế bào được loại bỏ từ các protein này ra khỏi ung thư, và lần lượt tiêu diệt nó.
Thật thú vị, vì nghiên cứu của chúng tôi có thể chứng minh được sự suy giảm BRD9 giúp cản trở protein SS18-SSX, và đây được xem là nguyên nhân cơ bản của sarcoma hoạt dịch. Qua đó giúp chúng tôi thấy rằng loại thuốc mới này chủ yếu tác động đến các quá trình tế bào quan trọng trong sarcoma hoạt dịch, nhưng không phải là tế bào bình thường. Đây là điều rất quan trọng, bởi vì nó sẽ dẫn đến những tác dụng phụ không mong muốn ở bệnh nhân ít hơn. Và chúng tôi hy vọng những phát hiện đầy hứa hẹn này sẽ đem đến những thử nghiệm lâm sàng của loại thuốc mới này ở bệnh nhân trong tương lai gần đây.