Những rào cản đối trong việc tiếp cận các thử nghiệm lâm sàng cho thanh thiếu niên và thanh niên trong việc điều trị ung thư

Hiện nay việc điều trị ung thư cho trẻ em và người trưởng thành đang gặp nhiều khó khăn và bế tắc. Một nghiên cứu được trình bày tại Đại hội ESMO 2018 ở Munich, đã nhấn mạnh sự tồn tại của các rào cản trong việc điều trị ung thư ở độ tuổi từ 12 đến 25 tuổi trong cả hai thử nghệm lâm sàng ở giai đoạn đầu của bệnh ung thư, tại đại hội các đại biểu nhận thấy cần đưa ra nhiều phương pháp tiếp cận phù hợp hơn, để các bệnh nhân có thể tiếp cận tốt hơn với các phương pháp điều trị đổi mới.

Ở Châu Âu, thông thường các độ tuổi tối thiểu thích hợp tham gia vào các cuộc thử nghiệm lâm sàng dành cho người lớn độ tuổi trên 18 tuổi. "Tuy nhiên một số trường hợp các bé gái bị mắc bị ung thư vú di truyền bị phát bệnh khi còn rất trẻ, thực tế không có bất kì một thử nghiệm nhi khoa nào cho căn bệnh này và những trường hợp này thường bị cấm tham gia vào các cuộc thử nghiệm trên vì chưa đủ tuổi. Với các khối u Lympho hoặc Sarcomas, đây là các khối u thường giống ở bệnh ung thư của người lớn tuy nhiên kích thước của nó sẽ lớn hơn nhiều so với trẻ em. " Tiến sĩ Aurore Vozy, từ Gustave Roussy Institut de Cancérologie ở Villejuif - Pháp, tác giả của cuộc nghiên cứu trên cho biết.

Trong một số trường hợp hiếm hiện nay, người ở độ tuổi 20 trở lên cũng có thể được chuẩn đoán mắc phải những khối u thường thấy ở trẻ em. Thực tế hiện nay các thử nghiệm lâm sàng ở trẻ em bị ung thư thường bị giới hạn độ tuổi tuổi trên 18 hoặc 21 tuổi khi tham gia thử nghiệm vào căn bệnh trên.  

Ngoài ra để đáng giá những lợi ích và khả năng tiếp cận các phương pháp điều trị mới dành cho bệnh nhân ung thư trẻ tuổi, các xem xét được tiến hành trong tất cả các giai đoạn I và giai đoạn II được thực hiện tại Gustave Roussy giữa năm 2012 và 2017 cho các khối u cứng hoặc u lympho. Trong khoảng 6 tháng đầu năm, đã có 465 cuộc thử nghiệm được thực hiện, nhưng chỉ có 65 trường hợp độ tuổi từ 12 đến 17 tuổi tham gia vào các thử nghiệm trên. " Có thể nói cách khác, tỷ lệ bệnh nhân trong nhóm tuổi này tham gia vào tất cả các thử nghiệm giai đoạn đầu tại viện nghiên cứu của chúng tôi là khoảng 15%, " Vozy lưu ý.

Việc điều trị ung thư cho trẻ em và người trưởng thành đang gặp nhiều khó khăn và bế tắc.

Trong số 389 thử nghiệm lâm sàng không dành cho thanh thiếu niên, kết quả cho thấy có khoảng 55% liên quan đến vấn đề tuổi tác của bệnh nhân – ngoài ra 28 thử nghiệm khác cho thấy việc nhắm vào các khối u của bệnh là mục tiêu phổ biến ở các thanh thiếu niên bị mắc bệnh. Vozy cho biết "Điều này cho thấy nhiều bệnh nhân đã bị từ chối cho sử dụng các loại thuốc tân tiến và có khả năng điều trị bệnh ngay tại nơi họ điều trị và những loại thuốc trên có thể đem đến những phản ứng tốt hơn so với các phương pháp thông thường."  

Trong số 62 thử nghiệm nhi khoa tại trung tâm trong cùng một thời gian, thì kết quả cho thấy hơn một nữa các trường hợp nhà nghiên cứu từ chối cho bệnh nhân tuổi từ 19 đến 25 tuổi tham gia vào cuộc thử nghiệm - mặc dù có đến 10 thử nghiệm trong số những thử nghiệm này nhắm vào nhóm các khối u gây ra cho độ tuổi này. "Vì thế nếu nâng cao được độ tuổi tham gia các thử nghiệm nhi khoa vào khoảng 25 tuổi thì kết quả cho thấy sẽ hiệu quả và rõ ràng hơn trong một số trường hợp," Vozy quan sát.

Tuy nhiên, Bà Vozy cho rằng vấn đề sau đây có thể cấp bách hơn là giới hạn tuổi hiện tại trong các thử nghiệm lâm sàng ở người lớn: "Chúng tôi nhận thấy rằng các trường hợp mắc bệnh ung thư ở trẻ, thường có những độc tính và dược lý xảy ra ở độ tuổi từ 12 đến 17 tuổi tương tự như những gì chúng ta thấy ở ung thư ở người lớn, và vấn đề khả thi được đưa ra ở đây là những bệnh nhân này khi tham gia vào những cuộc thử nghiệm lâm sàng dành cho người lớn có xảy ra thêm bất kì rủi ro nào cho họ hay không. " Và điều này đã được thực hiện thành công tại Hoa Kỳ, nơi độ tuổi tối thiểu có thể tham gia thử nghiệm đã được giảm xuống còn 12 tuổi.

Và sau khi cuộc thử nghiệm trên thành công ở Mỹ, thì một biện pháp bổ sung sau đây được xem xét, Bà Vozy nhấn mạnh, thực tế hiện nay các nhóm thử nghiệm đang tiến hành các cuộc thử nghiệm dành riêng cho thanh thiếu niên tương tự như trong các thử nghiệm dành cho người lớn: "Trong bối cảnh hiệm nay, hầu hết các giai đoạn thử nghiệm trong căn bệnh ung thư đều đưa ra nhiều phương pháp đối với nhiều nhóm nghiên cứu khác nhau. Nhằm phục vụ cho nhu cầu cụ thể của thanh thiếu niên bằng cách đưa họ vào nhóm thuần chủng của riêng các nhà thử nghiệm, " Bà giải thích. "Tuy nhiên hạn chế chính của các cuộc thử nghiệm trên bao gồm bệnh nhân chưa đủ tuổi vị thành niên nên chỉ được thực hiện tại các trung tâm có dịch vụ thử nghiệm nhi khoa tại nơi đó: vì thế thanh thiếu niên có thể bị ảnh hưởng bởi các bệnh tương tự như người lớn, nhưng họ vẫn cần được điều trị và theo dõi bởi các chuyên gia nhi khoa."

Các cuộc thử nghiệm dành riêng cho thanh thiếu niên tương tự như trong các thử nghiệm dành cho người lớn.

Tiến sĩ Giannis Mountzios, Chủ tịch ESMO (European Society for Medical Oncology - Hiệp Hội Y Học Ung Thư Châu Âu ) của ESMO / SIOPE (the European Society for Paediatric Oncology - Hiệp Hội Ung Thư Nhi Khoa Châu Âu), và nhóm làm việc về ung thư ở thanh thiếu niên và thanh niên (AYA), nhận xét: "Báo cáo trên được trình bày bởi nhóm nghiên cứu này là một minh chứng cho sự tập trung nhiên cứu khoa học một cách nghiêm túc của họ, và cung cấp các dữ liệu khách quan, ngay cả ở một trung tâm nghiên cứu ung thư chuyên biệt cao như Gustave Roussy, thì những giới hạn về mức độ tuổi tùy ý, thực tế cho thấy không có một cơ sở y khoa hay khoa học nào có thể chứng minh và được sử dụng rộng rãi về việc ngăn ngừa căn bệnh trên cho các trường hợp bệnh nhân trẻ tuổi, khi đó họ có thể tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng nhắm vào khối u mục tiêu của họ. Đây là lý do tại sao ESMO (European Society for Medical Oncology - Hiệp Hội Y Học Ung Thư Châu Âu) phải tạo ra các cuộc thử nghiệm về bệnh ung thư, để có thể nghiên cứu ra những phương pháp điều trị hữu hiệu vì thế các nhóm làm việc AYA đã hợp tác cùng với Hiệp hội Ung thư Nhi khoa châu Âu năm 2016, thông qua đó các nhà nghiên cứu muốn nâng cao nhận thức và ảnh hưởng đến các cơ quan chức năng khác của cơ thể và có thể dùng các phương pháp khác để ngăn chặn những rào cản này."

"Các nhà nghiên cứu vui mừng báo cáo rằng họ đang bắt đầu mở ra các thử nghiệm lâm sàng mới cho các loại khối u cụ thể có thể xảy ra ở nhiều nhóm tuổi: Các cuộc thử nghiệm được thông qua gần đây cho thấy, ở cả Mỹ và Châu Âu, điều trị CAR T-Cell (Chimeric antigen receptor - T-Cell) dành cho bệnh bạch cầu và một số loại ung thư hạch. Tuy nhiên, tất cả chỉ là điểm khởi đầu của một nỗ lực phối hợp, xem xét và đưa ra các hướng điều trị thích hợp cho tất cả các nhóm đối tượng của bệnh nhân - bao gồm cả phụ nữ, người cao tuổi và bệnh nhân có điều kiện y tế đặc biệt - thường xuyên được trình bày trong các thử nghiệm lâm sàng, "Mountzios nói.