Nghiên cứu tìm ra các loại thuốc mới giúp ích cho việc điều trị ung thư
Một trong những nghiên cứu lớn nhất về thuốc, đã được các nhà khoa học sử dụng công nghệ CRISPR nhằm phá vỡ tất cả gen trong hơn 300 mẫu từ 30 loại ung thư khác nhau, từ đó khám phá ra hàng ngàn gen chính cần thiết cho sự sống sót của bệnh ung thư. Bên cạnh đó, nhóm nghiên cứu từ Viện Wellcome Sanger và Open Targets, còn phát triển một hệ thống mới để ưu tiên - xếp hạng 600 mục tiêu thuốc nhiều tiềm năng nhất và phát triển thành phương pháp điều trị.
Kết quả nghiên cứu được công bố hôm nay (10 tháng 4) trên tạp chí Nature, đánh dấu việc thúc đẩy sự phát triển của các phương pháp điều trị ung thư nhắm mục tiêu và giúp nhiều bệnh nhân nhận được nhiều liệu pháp hiệu quả.
Cứ sau hai phút, tại Anh, lại có thêm một trường hợp được chẩn đoán mắc bệnh ung thư và cứ hai người thì có một người sẽ bị ung thư. Trong đó phẫu thuật, hóa trị và xạ trị thường được sử dụng để điều trị, tuy nhiên khi các liệu pháp này có hiệu quả trong việc tiêu diệt các tế bào ung thư, thì một số bệnh nhân có thể không đáp ứng với điều trị, vì vậy các mô khỏe mạnh của họ có thể bị tổn thương, dẫn đến tác dụng phụ không mong muốn.
Hiện tại các nhà khoa học và các công ty dược phẩm đang khám phá các liệu pháp nhắm mục tiêu mới giúp tiêu diệt các tế bào ung thư một cách có chọn lọc, và khiến cho các mô khỏe mạnh không bị tổn hại. Tuy nhiên, việc tìm ra phương pháp điều trị mới và hiệu quả là rất khó khăn; chi phí phát triển một loại thuốc dao động khoảng 1-2 Tỷ Đô La, nhưng tỷ lệ thất bại trong quá trình phát triển thuốc lên đến 90%. Do đó, việc lựa chọn một mục tiêu thuốc trước khi bắt đầu quá trình có thể được coi là phần quan trọng nhất của việc nghiên cứu.
Hiện nay, các nhà khoa học tại các Viện nghiên cứu lớn (Wellcome Sanger, GSK, EMBL-EBI) cùng với cộng tác viên đang sử dụng công nghệ CRISPR để phân tích về gen, đây được xem là nghiên cứu lớn nhất từ trước đến nay, với hơn 20.000 gen trong hơn 300 mẫu từ 30 loại ung thư nhằm phát hiện ra gen nào quan trọng cho sự sống còn của ung thư. Trong đó, nhóm nghiên cứu tập trung vào các bệnh ung thư phổ biến, như phổi, đại tràng, vú, và những loại ung thư có nhu cầu lâm sàng không được đáp ứng đặc biệt, như phổi, buồng trứng và tuyến tụy (trong đó có một số loại cũng cần điều trị khẩn cấp).
Qua đó, các nhà khoa học đã xác định được hàng ngàn gen ung thư quan trọng và phát triển một hệ thống ưu tiên khoảng 600 gen đem lại nhiều tiềm năng nhất cho sự phát triển thuốc.
Hiện tại một tác nhân hàng đầu hiện diện trong nhiều loại ung thư khác nhau là hội chứng Werner RecQ helicase (tên viết tắt - WRN). Không những thế, nhóm nghiên cứu còn phát hiện ra các tế bào ung thư sửa chữa DNA bị lỗi và chúng cần WRN để sống sót. Bên cạnh đó, họ còn tìm ra được nhiều bất ổn xảy ra ở nhiều loại ung thư khác nhau sau khi xem xét bằng kính hiển vi, bao gồm 15% ung thư ruột kết và 28% ung thư dạ dày. Việc xác định được WRN mới được xem là một mục tiêu thuốc tiềm năng mang đến một cơ hội thú vị để phát triển các phương pháp điều trị ung thư đầu tiên để nhắm mục tiêu vào WRN.
Tiến sĩ Kosuke Yusa, tại Đại học Kyoto, cho biết: CRISPR là một công cụ vô cùng mạnh mẽ cho phép chúng tôi có thực hiện các thử nghiệm lớn với độ chính xác cao mà chúng tôi không thể làm được từ 5 năm trước. Cũng với CRISPR, mà chúng tôi đã phát hiện ra một cơ hội rất thú vị nhằm phát triển các loại thuốc mới nhắm mục tiêu vào bệnh ung thư.
Tiến sĩ Francesco Iorio, làm việc tại Viện Wellcome Sanger và Open Targets cho biết: Để một loại thuốc mới có cơ hội thành công cao nhất trong các giai đoạn cuối của thử nghiệm lâm sàng, thì điều quan trọng là phải chọn ra sản phẩm tốt và tiềm năng nhất vào giai đoạn đầu phát triển thuốc. Lần đầu tiên, dựa trên các dữ liệu, chúng tôi đã có thể cung cấp hướng dẫn ở quy mô gen, trong đó các mục tiêu điều trị mới nên được đưa ra để phát triển các loại thuốc chống ung thư mới.
Sự hợp tác giữa các nhà nghiên cứu tại Viện Sanger, EMBL-EBI và GSK, cùng các đối tác của Open Targets, nhằm thúc đẩy các kết quả nghiên cứu này thành các phương pháp điều trị mới.
Các bộ dữ liệu được tạo ra trong nghiên cứu này được xem là nền móng trong việc tìm ra các phương pháp điều trị mới và chính xác ở bệnh ung thư.
Tiến sĩ Mathew Garnett, tại viện Wellcome Sanger và Open Targets, chia sẻ: Đây là một nỗ lực rất lớn nhằm xác định các điểm yếu tồn tại trong các bệnh ung thư khác nhau, từ đó chúng tôi có thể sử dụng thông tin này cho các thử nghiệm tiếp theo. Cuối cùng, chúng tôi hy vọng điều này sẽ tác động đến các phương pháp điều trị và bệnh nhân sẽ có được các liệu pháp hiệu quả nhất. Trong khi đó, những công nghệ mới được cung cấp cho các nhà khoa học, giúp họ có thể nhắm mục tiêu vào các loại bệnh ung thư khác nhau hiệu quả hơn.
Ngoài ra, Tiến sĩ Fiona Behan cũng chia sẻ: Tôi hy vọng nghiên cứu này được xem là nền móng trong việc cách mạng hóa việc điều trị cho bệnh nhân. Thực chất tôi tham gia nghiên cứu này không chỉ để tạo ra một hệ thống ưu tiên về các loại gen mà tôi muốn tạo ra sự khác biệt trong cuộc sống của bệnh nhân. Ngay cả một số ít thuốc chống ung thư mới, hiệu quả hơn trong phòng khám hoặc chỉ là cải thiện quy trình phát triển thuốc (nhờ vào kết quả của nghiên cứu này) sẽ mang lại lợi ích cho rất nhiều bệnh nhân.
Giáo sư Karen Vousden, tại Cancer Research UK, cho biết: "Điều gì đã làm cho nghiên cứu này trở nên mạnh mẽ như vậy ?". Và câu trả lời đó là quy mô.
Tuy nhiên chúng ta nên nhớ rằng việc nghiên cứu các tế bào trong phòng thí nghiệm không phải lúc nào cũng phản ánh sự phức tạp của bệnh ung thư, vì vậy không nhất thiết phải phản ánh cách bất cứ trường hợp nào sẽ phản ứng với thuốc. Ngoài ra, một phân tích kỹ lưỡng về các gen đã được xác định là điểm yếu trong nghiên cứu này, nhưng các nhà khoa học mong rằng một ngày nào đó chúng sẽ là tác nhân giúp phát triển các phương pháp điều trị mới cho bệnh nhân.