Nghiên cứu: Thuốc giảm nguy cơ tái phát viêm tủy thị thần kinh
Thuốc eculizumab là một kháng thể tổng hợp có tác dụng kháng lại tình trạng viêm, làm giảm đáng kể nguy cơ tái phát khi bị rối loạn viêm tủy thị thần kinh (neuromyelitis opticaspectrum disorder - viết tắt NMOSD). Đây là một rối loạn viêm (tự miễn) hiếm gặp nhưng lại rất nghiêm trọng bởi vì nó có thể gây mù, tê liệt và tử vong. Mới đây các nhà nghiên cứu của Mayo Clinic cùng các cộng tác viên Quốc tế đã báo cáo và công bố trên Tạp chí Y học New England về những phát hiện của họ trong một nghiên cứu ngẫu nhiên như mù đôi, kiểm soát giả dược. Và sẽ được trình bày và thảo luận tại Hội nghị thường niên lần thứ 71 của Viện Hàn lâm Thần kinh học Hoa Kỳ tại Philadelphia (4/5 đến 10/5/2019).
Viêm dây thần kinh thị giác, còn được gọi là bệnh Devic, xảy ra khi hệ thống miễn dịch của cơ thể phản ứng chống lại các tế bào thần kinh khỏe mạnh khác trong các dây thần kinh thị giác và tủy sống, đôi khi là trong não. Ngoài ra viêm dây thần kinh thị giác thường được chẩn đoán nhầm là bệnh đa xơ cứng (viết tắt MS - multiple sclerosis), tuy nhiên viêm tủy - thị thần kinh (tên khoa học Neuromyelitis optica) là một tình trạng khác biệt được biết đến bởi các cuộc tấn công nghiêm trọng và ít có khả năng phục hồi hơn (hoàn toàn). Đây là tình trạng duy nhất có thể khiến bệnh nhân bị mù hoặc tê liệt. Vì vậy với mỗi lần tái phát, thì những triệu chứng có thể trở nên tồi tệ hơn và ảnh hưởng đến 10 trên 100.000 người.
Hiện nay, các các liệu pháp ức chế miễn dịch được sử dụng nhằm ngăn ngừa tái phát viêm tủy - thị thần kinh đã không được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm phê duyệt. Bên cạnh đó, từ 25 đến 60% bệnh nhân sử dụng các loại thuốc này đều tiếp tục xảy ra bị các cuộc tấn công định kỳ, tác giả lưu ý.
Trong nghiên cứu phòng ngừa tái phát bệnh và đánh giá thuốc Eculizumab, đã có 143 trường hợp tham gia tại 70 địa điểm ở 18 quốc gia. Tất cả các bệnh nhân đều có globulin miễn dịch aquaporin-4 G (tên khoa học là AQP4-IgG), một kháng thể liên quan đến hầu hết các trường hợp viêm tủy - thị thần kinh. Bệnh nhân cũng có thể tiếp tục điều trị trước nếu muốn. Ngoài ra, họ sẽ được chỉ định ngẫu nhiên sử dụng giả dược hoặc IV eculizumab thường xuyên trong suốt quá trình nghiên cứu.
Và kết quả nghiên cứu cho thấy khi bệnh nhân được điều trị bằng thuốc eculizumab giúp giảm 94% nguy cơ tái phát so với giả dược. Sau 48 tuần, gần 98% bệnh nhân sau khi điều trị bằng thuốc đã không tái phát, so với 63% cho bệnh nhân dùng giả dược.
Nghiên cứu này mang lại hy vọng cho bệnh nhân, vì mỗi cuộc tấn công của căn bệnh này có thể làm mất chức năng thị giác hoặc vận động, Sean Pittock, bác sĩ và một nhà thần kinh học của Mayo Clinic, tác giả đầu tiên cho biết. Vì vậy nếu các cuộc tấn công bị dừng lại thì khuyết tật gây ra ở căn bệnh này có thể được ngăn ngừa và cho phép bệnh nhân duy trì chức năng cũng như chất lượng cuộc sống sẽ tốt hơn.
Mayo Clinic là một trung tâm xuất sắc được công nhận trong chẩn đoán và điều trị viêm tủy thị thần kinh. Năm 2002, các nhà nghiên cứu của Mayo Clinic do Bác sĩ Claudia Lucchinetti dẫn đầu đã mô tả các đặc điểm bệnh lý độc đáo của căn bệnh này và họ đề xuất rằng viêm tủy thị thần kinh là một bệnh tự miễn do một hoặc nhiều kháng thể gây ra. Vào năm 2004, các đồng nghiệp của Bác sĩ Vanda Lennon, đã tìm ra kháng thể AQP4-IgG và chứng minh đây là tác nhân gây tổn thương tế bào thần kinh. Kết quả này cũng tương tự như những gì mà bác sĩ Lucchinetti cùng các đồng nghiệp đã báo cáo, và hiện kháng thể AQP4-IgG được coi là nguyên nhân gây ra viêm tủy thị thần kinh.
Tiến sĩ Pittock, Giám đốc Trung tâm Bệnh đa xơ cứng và Tự miễn dịch của Mayo Clinic cho biết: Mặc dù nhóm nghiên cứu Mayo Clinic sau đó đã chứng minh rằng khi kháng thể liên kết với các kháng thể AQP4 (tên khoa học là AQP4) trên các tế bào thần kinh, đây được xem là chất "bổ sung" giúp kích hoạt và tiêu diệt các tế bào, gây ra tổn thương đáng kể. Nhưng chúng tôi nghĩ rằng nếu có thể ngăn chặn loại chất "bổ sung" thì chúng ta có thể dừng lại được các cuộc tấn công.
Hiện tại, thuốc Eculizumab đã được sử dụng trong điều trị các rối loạn như nhược cơ, bệnh cơ và bệnh hemoxin nocturnal noxturnal, một bệnh di truyền ảnh hưởng đến các tế bào hồng cầu. Vì vậy, trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu, nhóm Mayo đã quan sát thấy việc chấm dứt gần như hoàn toàn các cuộc tấn công của viêm tủy thị thần kinh. Và dựa trên những kết quả ban đầu, một nghiên cứu lớn hơn đã được thực hiện.
Bác sĩ Dean Wingerchuk, một nhà thần kinh học của Mayo Clinic và tác giả cao cấp cho biết: Những kết quả trong nghiên cứu mới này xác nhận vai trò quan trọng của việc chất "bổ sung" trong viêm tủy thị thần kinh và nâng cao kiến thức của chúng tôi về cách thức hoạt động của viêm tủy thị thần kinh. Ngoài ra, nghiên cứu này còn cung cấp nhiều bằng chứng xác thực rằng chúng ta có thể thay đổi thuận lợi quá trình của căn bệnh nguy hiểm này.
Tuy nhiên tác dụng phụ của thuốc Eculizumab bao gồm nguy cơ nhiễm trùng não mô cầu. Và những người tham gia nghiên cứu đã được tiêm vắc-xin chống nhiễm trùng não mô cầu, và không có bất kỳ trường hợp nào được báo cáo đã nhiễm bệnh. Tuy nhiên đã có một trường hợp sử dụng thuốc đã tử vong vì nhiễm trùng nhưng lại không liên quan đến chất ức chế bổ sung.
Ngoài ra trong nghiên cứu này chỉ ghi nhận bệnh nhân có kháng thể AQP4-IgG, vì vậy kết quả này không thể suy luận cho các rối loạn viêm hệ thần kinh trung ương khác. Và hiệu quả lâu dài của thuốc eculizumab ở những bệnh nhân viêm tủy thị thần kinh cần phải được nghiên cứu thêm, các tác giả lưu ý.