Mục tiêu điều trị làm chậm sự tiến triển của khối u mô liên kết hiếm
Trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn ba, một loại thuốc gọi là sorafenib được sử dụng trong 2 năm đã ngăn chặn sự tiến triển của khối u desmoid ở 80% bệnh nhân đã điều trị xong, qua đó tỷ lệ sống cho thấy được tăng lên đáng kể so với giả dược. (Tỷ lệ sống ở đây không tiến triển có thể được hiểu là khoảng thời gian bệnh nhân sống mà bệnh không hề tiến triển nặng thêm).
Kết quả của thử nghiệm đa trung tâm này đã được công bố trên Tạp chí Y học New England.
Thực tế cho thấy không hề có bất cứ tiêu chuẩn chăm sóc nào cho bệnh nhân có khối u desmoid. Nói chung, desmoids là những khối u cục bộ và thường gây đau đớn mà không có phương pháp điều trị hiệu quả, Gary K. Schwartz, Trưởng khoa huyết học / ung thư tại Trung tâm y tế Irving của Đại học NewYork-Presbyterian / Columbia và là tác giả cao cấp. Vì thế Sorafenib được xem là loại thuốc mới có thể nhắm trực tiếp vào khả năng phát triển của khối u desmoid.
Khối u desmoid (còn được gọi là fibromatosis tích cực) được xem là sự tăng trưởng bất thường phát sinh trong mô liên kết và có thể xảy ra bất cứ nơi nào trong cơ thể. Tuy nhiên, các khối u desmoid không được coi là ung thư, vì chúng không lan sang các bộ phận khác của cơ thể. Ngoài ra, chúng hiếm khi gây ra tử vong, nhưng những khối u này có thể gây ra các vấn đề sức khỏe đáng kể bằng cách xâm lấn các mô xung quanh, gây đau, hạn chế khả năng vận động và can thiệp vào chức năng của cơ quan. Hiện nay, mỗi năm lại có thêm khoảng 1.000 trường hợp mới, chủ yếu ở người trẻ tuổi, được chẩn đoán mắc khối u desmoid ở Mỹ.
Thực tế khối u desmoid rất phức tạp và hiển thị một loạt các hành vi, thậm chí trong cùng một bệnh nhân. Đôi khi có một số trường hợp khối u co lại một cách tự nhiên, tuy nhiên một số khác thì lại vẫn ổn định, trong khi một số trường hợp lại tăng trưởng mạnh mẽ. Việc điều trị sẽ thay đổi tùy theo từng bệnh nhân. Trước đây, hầu hết bệnh nhân đều được điều trị bằng phẫu thuật, tuy nhiên nguy cơ khối u quay trở lại cho thấy rất cao, vì thế hiện nay phương pháp phẫu thuật chủ yếu chỉ sử dụng cho khối u có nguy cơ thấp tái phát. Vì thế bức xạ, hóa trị liệu, hay là phương pháp điều trị nội tiết tố đôi khi lại có hiệu quả trong việc làm giảm kích thước khối u và giảm đau.
Vì thế trong thử nghiệm mù đôi (đây là thủ pháp thí nghiệm nhằm loại trừ những sai lầm từ phía người làm thí nghiệm và nhóm được thí nghiệm) ngẫu nhiên này, đã có 87 bệnh nhân có khối u desmoid tiến triển tham gia, có triệu chứng hoặc bị tái phát đã được sử dụng sorafenib hoặc giả dược cho đến khi xem xét về tiến triển bệnh.
Sorafenib là một liệu pháp nhắm mục tiêu tác động lên các enzyme tyrosine kinase, có liên quan đến sự phát triển ung thư, và gây tác dụng ức chế sự phát triển của tế bào ung thư từ đó hình thành các mạch máu mới hỗ trợ sự phát triển của khối u. Loại thuốc này đã được FDA chấp thuận để điều trị một số loại ung thư thận, gan và tuyến giáp đang tiến triển. Tuy nhiên hiện nay nó vẫn chưa được phê duyệt để điều trị khối u desmoid.
Mặc dù nghiên cứu này được tiến hành, nhưng các nhà nghiên cứu vẫn ước tính được tỷ lệ sống không tiến triển sau hai năm là 81% ở những người dùng sorafenib và chỉ 36% ở những người dùng giả dược. Đây được xem là một kết quả thực sự đáng chú ý, Schwartz, Giáo sư tại Đại học Columbia Vagelos College of Physicians và bác sĩ phẫu thuật cho biết. Trong thực tế, chúng tôi chưa bao giờ thấy kết quả nào như thế này trong việc điều trị ở khối u desmoid.
Và các tác dụng phụ phổ biến thường thấy ở những bệnh nhân dùng sorafenib là phát ban, tăng huyết áp và tiêu chảy, so với những người dùng giả dược.
Qua đó nghiên cứu này được thiết kế để có thể đo lường được hiệu quả của sorafenib đối với tỷ lệ sống sót. Vì thế dù nó không thể giải thích được liệu thuốc có đem đến những cải thiện có ý nghĩa trong cơn đau hoặc các triệu chứng khác hay không.
Ngoài ra, có 22% bệnh nhân đã ngừng điều trị do tác dụng phụ, chẳng hạn như mệt mỏi và phát ban.
Tuy nhiên cần thêm các thử nghiệm lâm sàng bổ sung là cần thiết từ đó có thể xác định liều lượng tối ưu để giảm nguy cơ tác dụng phụ liên quan đến điều trị cũng như xem xét sự gia tăng trong sống sót không tiến triển có thể cải thiện giảm đau, chức năng và chất lượng cuộc sống.
Hiện nay, các nhà nghiên cứu đang phân tích các mẫu khối u thu được trong thử nghiệm này để hiểu rõ hơn về cách sorafenib ảnh hưởng đến khối u desmoid ở cấp độ phân tử và tế bào như thế nào. Qua đó nếu hiểu được cơ chế hoạt động của sorafenib có thể dẫn đến sự phát triển của các liệu pháp bổ sung trong tương lai.
Nghiên cứu có tiêu đề, "Sorafenib nâng cao và chống lại khối u Desmoid".