Liệu pháp hạt nano tiềm năng trong việc ngăn ngừa bệnh phổi hiếm gặp ở trẻ sơ sinh
Một nghiên cứu gần đây được đăng trên tạp chí Circulation đã tìm ra một liệu pháp mới có thể hỗ trợ cho trẻ em vượt qua một dạng bệnh phổi nguy hiểm và giảm nguy cơ tử vong.
Loạn sản mao mạch phế nang với sự sai lệch của các tĩnh mạch phổi (ACDMPV) là một căn bệnh cực kỳ hiếm gặp, liên quan đến đột biến trên gen FOXF1. Đối với những trẻ em không may mắn sinh ra mắc phải căn bệnh này, đa phần đều bị tử vong vì chưa có phương pháp điều trị. Trên toàn thế giới, các chuyên gia y tế đã ghi nhận khoảng 200 trường hợp mắc bệnh.
Căn bệnh này gây ra bởi các biến thể di truyền ngăn cản sự hình thành mạch máu trong phổi. Vì thế chỉ trong vòng một vài ngày hoặc vài tuần sau khi sinh, bé trở nên xanh xao do thiếu oxy trong khi huyết áp tăng vọt trong phổi. Tuy nhiên vẫn có một số trường hợp sống sót bằng cách ghép phổi, nhưng phương pháp này hiếm khi được thực hiện ở trẻ sơ sinh.
Tuy nhiên, giờ đây mọi chuyện đã khác, một liệu pháp mới sử dụng các hạt nano công nghệ cao để đưa gen STAT3 vào phổi tiêu diệt gen FOXF1, kích thích sự phát triển của mạch máu và khắc phục tình trạng thiếu hụt mạch máu khi mắc bệnh ACDMPV. Nghiên cứu này được thử nghiệm trên những con chuột có đột biến FOXF1 giống hệt bệnh nhân ACDMPV và được thực hiện bởi các chuyên gia tại Cincinnati Children và Đại học Cincinnati.
Các nhà nghiên cứu cho biết: Nếu những kết quả này khớp trong các nghiên cứu trên người trong những năm tới, thì đây có thể là bước đầu thúc đẩy tốc độ phát triển của các liệu pháp dựa trên hạt nano khác cho một loạt các tình trạng.
Bác sĩ Vlad Kalinichenko, người tham gia nghiên cứu cho biết: Chúng tôi đã phát triển một hệ thống phân phối hạt nano độc đáo có thể cung cấp các gen kích thích sự phát triển vi mạch trong phổi trẻ sơ sinh. Chỉ cần một lần tiêm các hạt nano với vector chuyển gen STAT3 là đủ để tăng mật độ mao mạch phế nang, ngăn ngừa huyết áp cao quá mức và cải thiện đáng kể khả năng sống sót. Ngoài ra, chất trong hạt nano chỉ có độc tính tối thiểu và đã thúc đẩy sự phát triển của các liệu pháp mới cho bệnh ung thư ở người, bệnh tiểu đường và các rối loạn viêm mãn tính.
Trong thử nghiệm này, các nhà nghiên cứu nhận ra, khoảng 70% chuột sơ sinh mắc ACDMPV sẽ tử vong trong vòng 28 ngày nếu không được điều trị.
Liệu pháp điều khiển gen nhưng không chỉnh sửa gen
Không giống như các liệu pháp thay thế gen có thể tạo ra những thay đổi vĩnh viễn cho cơ thể, phương pháp tiếp cận bằng hạt nano này liên quan đến các chất không ở trong cơ thể lâu hơn bảy ngày. Chưa hết, ở những con chuột được nghiên cứu, một lần điều trị sớm sau khi sinh cũng đủ để ngăn chặn toàn bộ các vấn đề phát triển sau này xảy ra với bệnh loạn sản mao mạch phế nang với sự sai lệch của các tĩnh mạch phổi (ACDMPV).
Liệu pháp này hoạt động bằng cách cung cấp một hạt nano được thiết kế chế tạo từ một số polyme, axit béo và một chút cholesterol mang gen STAT3 không tích hợp, từ đó thúc đẩy sự phát triển mạch máu trong mô phổi.
Kalinichenko và các đồng nghiệp đã quan sát các quá trình phân tử liên quan trong quá trình nghiên cứu liên tục của họ về sự phát triển của phổi.
Việc nhiều mạch máu được phát triển, phổi của trẻ sơ sinh nhanh chóng được hình thành gần giống như bình thường, mà không tạo ra các tín hiệu "tu sửa" phân tử nguy hiểm có thể gây ra dị tật vĩnh viễn và tử vong do suy phổi.
Nghiên cứu trình bày chi tiết cách điều trị cải thiện một số biện pháp về sức khỏe của phổi, tim và mạch máu, bao gồm mức độ oxy hóa trong động mạch, huyết áp trong tâm thất phải, tỷ lệ giữa thời gian tăng tốc phổi và thời gian tống máu phổi (PAT / PET), đường kính của phổi, động mạch và độ dày của thành của chúng.
Bước tiếp theo
Tuy nhiên vẫn còn nhiều công việc phải được hoàn thành trước khi liệu pháp hạt nano có thể được thử nghiệm ở trẻ sơ sinh mắc bệnh loạn sản mao mạch phế nang với sự sai lệch của các tĩnh mạch phổi (ACDMPV), bao gồm các thử nghiệm an toàn và xác định xem có cần điều trị lặp lại hay không.