Hợp chất thuốc là phương pháp điều trị thế hệ tiếp theo ở dạng bệnh bạch cầu tích cực

Hiện nay, các nhà nghiên cứu của Đại học Purdue đang phát triển một loạt các hợp chất thuốc cho thấy được nhiều triển vọng trong việc điều trị căn bệnh này. Có khoảng 30% bệnh nhân AML gây ra đột biến được gây ra bởi kinase có tên FLT3, khiến căn bệnh này trở nên nguy hiểm hơn. Trong đó các chất ức chế FLT3, như Radapt, đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt năm ngoái, cho thấy đã có những phản ứng tốt trong việc điều trị ban đầu. Ngoài ra, Gilteritinib, một chất ức chế FLT3 khác, cũng đã được phê duyệt vào cuối năm 2018. Tuy nhiên, khi những bệnh nhân được điều trị bằng thuốc ức chế FLT3 thường bị tái phát bệnh do những đột biến thứ phát ở FLT3 gây ra hoặc các phương pháp điều trị hiện tại không đem lại hiệu quả.

Ngoài ra, nhóm nghiên cứu do Herman O. Sintim, Giáo sư Hóa học tại Đại Học Purdue dẫn đầu, cho biết họ đã phát triển một loạt các hợp chất thuốc không chỉ hoạt động trên bệnh AML với đột biến FLT3, mà ngay cả bệnh AML kháng thuốc có vấn đề đột biến, chẳng hạn như đột biến F691L đã xảy ra ở một số bệnh nhân bị tái phát ung thư máu.

Sintim cho biết: Trong nghiên cứu này, chúng tôi đã phát hiện ra các hợp chất này đem lại nhiều tiềm năng lớn trong phương pháp điều trị AML thế hệ tiếp theo ở những bệnh nhân bị tái phát bệnh mà không còn đáp ứng với các thuốc ức chế FLT3 thế hệ thứ nhất hoặc thứ hai.

Vào thứ sáu, kết quả nghiên cứu đã được công bố trên tạp chí EBioMedicine.

Bên cạnh đó, kết quả nghiên cứu là rất đáng khích lệ, bởi vì trong ba thập kỷ qua, y học ngày càng tiến bộ và đã phát triển được nhiều phương pháp điều trị hiệu quả cho nhiều loại bệnh ung thư khác nhau, tuy nhiên đối với AML thì điều này vẫn chưa có nhiều tiến triển.

Cho đến nay, bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML), chỉ chiếm khoảng 1% trong tất cả các bệnh ung thư, căn bệnh xảy ra bởi sự tăng trưởng nhanh chóng của các tế bào máu trắng bất thường tích tụ trong tủy xương và ảnh hưởng đến việc tạo ra các tế bào máu bình thường. Thông thường, đối với những đối tượng dưới 45 tuổi rất hiếm khi mắc phải căn bệnh này, tuy nhiên căn bệnh này thường xuất hiện ở trẻ em. Tỷ lệ sống sót sau 5 năm là khoảng 30%, còn đối với bệnh nhân trên 65 tuổi, thì tỷ lệ sống sót sau 5 năm là dưới 10%.

Sintim chia sẻ: Hiện nay, các hợp chất thuốc mà chúng tôi đang nghiên cứu là alkynyl aminoisoquinoline và alkynyl napthyridine, đã thành công trong nghiên cứu tiền lâm sàng. Còn ở trong các nghiên cứu trên chuột, chúng tôi hầu như không thấy có bất cứ ảnh hưởng xấu nào của bệnh bạch cầu sau khi được điều trị hỗn hợp trong vòng vài tuần. Và điều quan trọng ở loại thuốc ức chế FLT3 mới này cũng có tác dụng chống lại các đột biến thứ phát hoặc đối với trường hợp bị kháng thuốc, như đột biến F691L.

Tuy nhiên, hiện nay tại các trung tâm y tế, mục tiêu của các bác sĩ là có thể thuyên giảm bệnh qua đó có thể giúp bệnh nhân có thể được cấy ghép tủy xương. Thông thường nếu những triệu chứng nghiêm trọng của bệnh không thuyên giảm trước khi cấy ghép xương, thì khả năng tái phát bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML) ngày càng tăng cao.

Bên cạnh đó, Sintim cho biết thêm, đối với các hợp chất mà nhóm ông đang phát triển không hề có bết cứ độc tính nào. Điều này đã được quan sát trong các thử nghiệm lâm sàng với liều lượng cao mà không gây ra tình trạng sụt cân, khó chịu hoặc rối loạn chức năng ở những cơ quan thiết yếu của cơ thể.

Một ưu điểm khác của các hợp chất này là chúng có thể được dùng bằng đường uống, giúp bệnh nhân dễ dàng uống tại nhà hơn so với tiêm.

Tuy nhiên, Sintim cho rằng hiện giờ còn nhiều điều vẫn cần tìm hiểu về AML.

Sintim lại tiếp lời: Hiện tại, bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính không chỉ do một đột biến mà nó có thể bị gây ra bởi nhiều đột biến. Điều này có nghĩa là bệnh nhân khi mắc phải căn bệnh này có thể là do một biến thường thấy, tuy nhiên nó cũng có thể xảy ra ở trường hợp khác với những đột biến khác vì thế bác sĩ không thể điều trị cho những bệnh nhân mắc bệnh chỉ cùng một loại thuốc. Không những thế, có một số trường hợp ban đầu chỉ xuất hiện một loại đột biến, tuy nhiên trong quá trình điều trị, thì một đột biến mới lại xuất hiện. Vì vậy, để việc điều trị hiệu quả, thì các bác sĩ cần xác định được loại đột biến nào mà bệnh nhân gặp phải, từ điều này có thể giúp họ đưa ra hướng điều trị cũng như loại thuốc thích hợp cho từng trường hợp mắc bệnh.

Hiện nay, bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML) là một loại ung thư tế bào ác tính, có thể gây ảnh hưởng đến cả người lớn và trẻ em. Căn bệnh này phát triển rất nhanh và gây ra nhiều ảnh hưởng nghiêm trọng đến sức khỏe.