FDA phê duyệt thuốc chữa trị bệnh tự miễn hiếm gặp

Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ vào ngày thứ hai đã phê duyệt Gamifant (emapalumab-lzsg) dùng điều trị Hội chứng thực bào tế bào máu nguyên phát (HLH) ở trẻ em (cũng như trẻ sơ sinh) và người lớn không đáp ứng điều trị, tái phát hoặc bệnh tiến triển hoặc không dung nạp với điều trị HLH tiêu chuẩn.

Gamifant là thuốc đầu tiên được phê duyệt đặc hiệu cho HLH. Hiệu lực của thuốc đã được chứng minh qua thử nghiệm lâm sàng trên 27 bệnh nhi nghi ngờ hoặc xác định HLH nguyên phát. Bệnh nhân không đáp ứng điều trị, tái phát hoặc bệnh tiến triển trong khi được điều trị bằng liệu pháp HLH tiêu chuẩn hoặc không dung nạp với điều trị HLH tiêu chuẩn. Độ tuổi trung bình là 1 có 63% bệnh nhân được điều trị bằng Gamifant có đáp ứng, và 70% được tiến hành cấy ghép tế bào gốc.

Các tác dụng phụ thường gặp của Gamifant trong các thử nghiệm lâm sàng bao gồm nhiễm trùng, tăng huyết áp, phản ứng liên quan truyền dịch, hạ kali và sốt. FDA khuyến cáo bệnh nhân được rẻ emđiều trị với Gamifant không nên tiêm bất kỳ vắc-xin sống nào và cần được xét nghiệm lao tiềm ẩn. Cơ quan này cũng khuyến cáo các chuyên gia chăm sóc sức khỏe cần theo dõi chặt chẽ bệnh nhân trong khi họ đang dùng Gamifant và điều trị kịp thời các trường hợp nhiễm trùng.

"HLH nguyên phát là một tình trạng đe dọa tính mạng hiếm gặp ảnh hưởng đến trẻ em và sự phê chuẩn này lấp vào những khoảng trống trong nhu cầu chăm sóc y tế của những bệnh nhân này", Richard Pazdur, Bác sĩ y khoa, giám đốc Trung tâm Xuất sắc về Ung bướu của FDA và giám đốc Văn phòng Sản phẩm Huyết học và Ung bướu tại Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc của FDA, cho biết. "Chúng tôi đang toàn lực đẩy nhanh quá trình phát triển và xem xét các liệu pháp đem lại những lựa chọn điều trị ý nghĩa cho bệnh nhân với những căn bệnh hiếm gặp."