FDA chấp thuận loại thuốc mới cho bệnh xơ nang

Một loại thuốc mới đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ chấp thuận sử dụng trong điều trị hầu hết các bệnh nhân xơ nang.

Trikafta (elexacaftor / ivacaftor / tezacaftor) là liệu pháp ba phối hợp lần đầu tiên và hiện có sẵn trong điều trị cho bệnh nhân xơ nang bị đột biến gen, đây là tình trạng rất phổ biến. Bên cạnh đó giá của loại thuốc này cũng tương tự những phương pháp điều trị trước đây đối với bệnh di truyền.

Mặt khác, thuốc Trikafta được chấp thuận sử dụng cho những bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên và có ít nhất một bản sao của đột biến F508del trong chất điều hòa protein dẫn truyền màng xơ nang (CFTR - Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). Điều này bao gồm khoảng 90% bệnh nhân xơ nang, hoặc khoảng 27.000 trường hợp ở Hoa Kỳ, theo FDA.

“Theo ước tính cứ 3.600 trẻ thì có 1 trẻ sẽ có nguy cơ cao mắc bệnh xơ nang. Đây là một căn bệnh có tính chất di truyền trong gia đình.”

Cho đến nay, có khoảng 2.000 đột biến gen đã được nhận dạng từ gen CFTR, nhưng đột biến F508del vẫn là loại phổ biến nhất. Bệnh xơ nang xảy ra là kết quả của một protein bị lỗi do đột biến gen.

Bên cạnh đó, hiện tại một số loại thuốc đang được nhắm đến protein bị lỗi có thể được sử dụng điều trị cho một số bệnh nhân, tuy nhiên đã có nhiều bệnh nhân có đột biến không đáp ứng với các phương pháp điều trị này, FDA cho biết.

Trikafta được sản xuất từ công ty Vertex Enterprises, loại thuốc này là sự kết hợp của ba loại thuốc khác nhau. Công dụng của thuốc là giúp protein bị lỗi được tạo từ chức năng đột biến CFTR hoạt động hiệu quả hơn.

“Tác dụng phụ của thuốc Trikafta là đau đầu, đau bụng, tiêu chảy và phát ban. Bên cạnh đó, một số tác dụng phụ nghiêm trọng hơn có thể gặp bao gồm tổn thương chức năng gan và đục thủy tinh thể.”

Sự chấp thuận của thuốc Trikafta dựa trên kết quả của hai thử nghiệm lâm sàng liên quan đến 510 bệnh nhân.

Các thử nghiệm đã đánh giá một thang đo chức năng phổi được gọi là Lưu lượng thể tích khí thở ra gắng sức trong 1 giây đầu tiên (ppFEV1). Kiểm tra này giúp đo lượng không khí mà một người có thể thở ra trong một hơi thở bị ép buộc.

Trong thử nghiệm thử nghiệm đầu tiên, ppFEV1 trung bình trong số những bệnh nhân dùng Trikafta đã cải thiện 13,8% so với những người dùng giả dược. Còn ở thử nghiệm thứ hai, ppFEV1 trung bình tăng thêm 10% so với thuốc tezacaftor / ivacaftor.

Ủy viên hội đồng FDA, Tiến sĩ Ned Sharrial cho biết sự chấp thuận này là kết quả của những nỗ lực nhằm gia tăng tốc độ phát triển các liệu pháp mới ở những bệnh lý phức tạp.

Do đó, sự chấp thuận của Trikafta được xem như là một "phương pháp điều trị mới cho hầu hết các bệnh nhân xơ nang, bao gồm cả thanh thiếu niên, những bệnh nhân không đáp ứng được với các phương pháp điều trị khác và cho những bệnh nhân khác trong cộng đồng xơ nang tiếp cận với một liệu pháp bổ sung hiệu quả bổ sung, trích lời Sharrial nói trong một bản tin mới.

Bệnh xơ nang là một bệnh tiến triển, và có thể đe dọa tính mạng. Căn bệnh này gây ra sự hình thành chất nhầy dày đặc tích tụ trong phổi, đường tiêu hóa và các bộ phận khác của cơ thể, dẫn đến các vấn đề nghiêm trọng về hô hấp và tiêu hóa cũng như các biến chứng khác, chẳng hạn như nhiễm trùng và tiểu đường.

"Một số thói quen sinh hoạt có thể giúp hạn chế diễn tiến của bệnh xơ nang:

• Tuân theo hướng dẫn của bác sĩ, đi khám đúng lịch, uống thuốc đều đặn.
• Tiêm chủng cúm mỗi năm.
• Tránh xa các nguồn nguy hại gây kích ứng phổi, người bệnh về đường hô hấp.
• Tập thể dục mỗi ngày. Uống nhiều nước.
• Bổ sung các chất dinh dưỡng lành mạnh, đặc biệt protein chứa chất béo có lợi."

Theo thông tin từ Robert Preidt - Phóng viên HealthDay