Điều trị bệnh hồng cầu hình liềm ở trẻ em châu Phi
Cuối cùng thuốc hydroxyurea cũng có thể mang lại một số cứu trợ cho trẻ em bị mắc bệnh hồng cầu hình liềm (SCA) ở vùng cận Sahara châu Phi, đây là nơi căn bệnh trên xuất hiện rất phổ biến và việc chăm sóc sức khỏe là tối ưu.
Vì thế đây là 1 thử nghiệm lâm sàng đa quốc gia được gọi là REACH được phát hiện khi nó kiểm tra điều trị hydroxyurea ở 606 trẻ em trong độ tuổi từ 1 đến 10 tuổi. Khi đó những trường hợp mắc bệnh sẽ được dùng một viên thuốc mỗi ngày trong sáu tháng, và liều lượng sẽ được tăng dần theo ngày dựa vào tình trạng sức khỏe và cân nặng. Và khi đó liều ban đầu sẽ thay đổi từ 15-20 mg / kg trong một ngày.
Và việc điều trị này có thể cải thiện sức khỏe của họ bằng cách kiểm soát các triệu chứng SCA, trong một phát hiện dự kiến, qua đó giúp cho họ bảo vệ bệnh nhân tránh khỏi bệnh bệnh sốt rét được xem là căn bệnh rất phổ biến trong khu vực, theo các bác sĩ chính của nghiên cứu tại Trung tâm Y tế Bệnh viện Nhi Cincinnati và Trung tâm Hospitalier Monkole ở Kinshasa, Cộng hòa Dân chủ Congo.
Khi kết quả nghiên cứu được công bố trực tuyến ngày hôm nay trên Tạp chí Y học New England được kết hợp trình bày tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ tại San Diego.
Qua đó các thử nghiệm lâm sàng xác định rằng liệu pháp hydroxyurea được xem là khả thi để sử dụng và an toàn cho trẻ em mắc bệnh SCA ở vùng cận Sahara châu Phi. So với tình trạng trước khi điều trị, thì việc sử dụng hydroxyurea có liên quan đến tỷ lệ giảm đau bệnh hồng cầu hình liềm trung bình là 55%, nhiễm trùng 38%, sốt rét là 51%, di truyền là 67%, và tử vong là 70%.
Từ đó Hydroxyurea đem lại an toàn và cung cấp nhiều lợi ích cho những trẻ em mắc bệnh, cải thiện bệnh thiếu máu, giảm các cơn đau, hạn chế bệnh sốt rét và gia tăng khả năng sống, Bác sĩ Russell Ware, Tiến sĩ - Nhà khoa học tại Bệnh viện Cincinnati.
Thuốc Hydroxyurea đem lại an toàn và cung cấp nhiều lợi ích cho những trẻ em mắc bệnh.
Ngoài ra, Tiến sĩ Leon Tshilolo cũng dẫn đầu thử nghiệm lâm sàng tại Trung tâm Hospitalier Monkole. Qua đó các nhà nghiên cứu đã đặt tên cho thử nghiệm này là REACH, một từ viết tắt để thấy được hiệu quả của Hydroxyurea đem lại trên khắp lục địa. Và theo Tshilolo, thử nghiệm lâm sàng này đã tồn tại theo tên của nó.
Ông nói: Nhờ vào nghiên cứu này cho thấy tầm quan trọng trong mối quan hệ đối tác nghiên cứu giữa Mỹ và châu Phi, qua đó có thể cải thiện việc chăm sóc lâm sàng. Và tại Châu Phi ngay cả khi hydroxyurea cũng có thể được chấp thuận sử dụng cho trẻ bị mắc bệnh hồng cầu hình liềm cho thấy việc dung nạp tốt và đem lại an toàn cho trẻ.
Gánh nặng của SCA
SCA được là một căn bệnh đau đớn, được gây ra bởi một đột biến di truyền và phổ biến nhất ở người gốc châu Phi, nơi các tế bào máu biến dạng hình liềm và bị mắc kẹt trong hệ thống mạch máu, từ đó chúng ngăn chặn lưu lượng máu. Và điều này có thể gây ra tổn thương cho các cơ quan quan trọng và dẫn tới tử vong. Khi đó Hydroxyurea được hoạt động bằng cách tăng đáng kể cả hemoglobin và hemoglobin trong máu, giúp hạn chế căn bệnh trên, thiếu máu và các tác động khác lên bệnh nhân.
Hiện nay các liệu pháp có sẵn trong điều trị SCA cho thấy hiệu quả còn hạn chế, mặc dù trong những năm gần đây các nghiên cứu - hầu hết ở các nước phát triển - cho thấy hydroxyurea là một loại thuốc an toàn và hiệu quả trong việc kiểm soát bệnh và cải thiện chất lượng cuộc sống.
SCA được là một căn bệnh đau đớn.
Ở Hoa Kỳ, căn bệnh này gây ảnh hưởng đến hơn 90.000 người và hàng triệu người trên toàn thế giới, và nó chiếm tới 75% trường hợp mắc bệnh ở châu Phi cận Sahara. Ngoài ra một số quốc gia sau đây có tỷ lệ mắc cao là Ấn Độ, ác quốc gia ở vùng Caribê, Trung Mỹ và Nam Mỹ.
Tuy nhiên do thiếu các hồ sơ y tế chi tiết, nên dự đoán tốt nhất hiện có là từ 50 đến 90% trẻ em được sinh ra ở châu Phi cận Sahara đã tử vong trước 5 tuổi, theo một bài báo năm 2017 được công bố bởi các nhà nghiên cứu Nhi Cincinnati bao gồm Ware. Và bài viết cũng thông báo những nỗ lực giúp đỡ mọi người trong khu vực mắc phải SCA đã bị trì trệ vì hầu hết các trường hợp đều bị ảnh hưởng nhưng lại không được tiếp cận được những chẩn đoán cơ bản và chăm sóc lâm sàng.
Vì thế đối với các tổ chức như Cincinnati Children's đang hợp tác với ASH - Viện Tim, Phổi và Máu Quốc gia (NIH) để đầu tư vào các chương trình nghiên cứu lâm sàng qua đó có thể giải quyết được gánh nặng toàn cầu về SCA ở những nơi có nguồn lực hạn chế, đặc biệt là châu Phi cận Sahara.
Ngoài ra những trung tâm điều trị thử nghiệm lâm sàng đang được mở rộng ở giai đoạn 1 - 2 của REACH được điều trị cho trẻ em ở bốn nước cận Sahara là Cộng hòa Dân chủ Congo, Uganda, Kenya và Angola. Từ đó các nhà nghiên cứu đã có kế hoạch theo dõi lâu dài đối với những trẻ em mắc phải căn bệnh trên qua đó có thêm nhiều dữ liệu về tăng trưởng - phát triển - tìm kiếm bất kỳ tác động nào có thể lên chức năng và khả năng sinh sản của cơ quan.