Bước ngoặt mới về nghiên cứu thuốc trị rối loạn máu tích cực trong giai đoạn II
Ở giai đoạn I / II của nghiên cứu, dẫn đầu bởi các nhà nghiên cứu tại Trung tâm Ung thư MD Anderson thuộc Đại học Texas báo cáo, cho thấy một loại thuốc đang được nghiên cứu gọi là tagraxofusp đã chứng minh tỷ lệ đáp ứng điều trị cao ở bệnh nhân có tế bào đuôi gai (BPDCN), đây là một loại hiếm nhưng rất nguy hiểm, thường dẫn tới bị tủy xương và rối loạn máu qua đó gây tử vong cao - tuy nhiên hiện nay vẫn chưa có phương pháp điều trị nào đã được phê duyệt.
Vào ngày 3 tháng 12 những phát hiện từ nghiên cứu trên đang được trình bày tại Hội nghị Thường niên về Huyết học và Xã hội Hoa Kỳ lần thứ 60 (ASH) tại San Diego bởi Naveen Pemmaraju, theo Phó giáo sư về bệnh bạch cầu.
Pemmaraju cho biết: Đây là thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm, đa chu kỳ và đầy triển vọng được thiết kế dành riêng cho bệnh nhân bị BPDCN. Không những thế chúng tôi đã quan sát thấy tỷ lệ đáp ứng cao bao gồmở những bệnh nhân được điều trị trước đó thì tỷ lệ đáp ứng tổng thể là 90%. Từ những phát hiện này các nhà nghiên cứu hy vọng có thể giúp ích cho những bệnh nhân hiện nay không có phương pháp điều trị cụ thể cho chứng rối loạn này.
Về mặt lịch sử, bệnh nhân BPDCN đã trải qua những kết quả không mong muốn và tỷ lệ đáp ứng thấp với nhiều phương pháp hóa trị liệu tế bào độc sau chẩn đoán. Mặc dù hiện nay vẫn chưa có các phương pháp điều trị hoặc những tiêu chuẩn chăm sóc nào được thông qua, tuy nhiên đối với những bệnh nhân khi mắc phải bệnh ung thư khác vẫn thường xuyên được nhận liệu pháp hóa trị hoặc ngăn chặn ghép tế bào, ngoài ra đa số những trường hợp lớn tuổi hoặc không đủ điều kiện để tiếp cận hóa trị tiêu chuẩn.
Bước ngoặt mới về nghiên cứu thuốc trị rối loạn máu tích cực trong giai đoạn II.
Trong một nghiên cứu được tham gia bởi 45 bệnh nhân độ tuổi trung bình là 70 ở 7 trang web qua đó kết quả cho thấy tagraxofusp được cung cấp như là một điều trị hàng đầu hoặc tái phát / khó chữa trị. Qua đó kết quả cho thấy theo dõi trung bình cho nghiên cứu là 13,8 tháng.
Ngoài ra, việc ghi danh cho bệnh nhân vẫn tiếp tục được diễn ra cho những giai đoạn tiếp theo của cuộc thử nghiệm lâm sàng qua đó có thể đảm bảo việc tiếp cận với thuốc được tốt hơn. Tagraxofusp là một liệu pháp nhắm mục tiêu mới nhắm vào CD-123, một thụ thể trên bề mặt tế bào, được biểu hiện bằng BPDCN và các khối u ác tính huyết học khác.
Hiện nay, trong các cuộc thử nghiệm lâm sàng khác thuốc cũng đang được nghiên cứu, bao gồm cả bệnh nhân bị bệnh bạch cầu myelomonocytic mãn tính (CMML) và myelofibrosis. Qua đó cho thấy Tagraxofusp đã nhận được một chỉ định trị liệu của Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ về những phát hiện đột phá và đơn xin cấp phép sinh học được gửi đến FDA.