Bệnh nhân ung thư đường tiêu hóa hiếm gặp đáp ứng được với sự kết hợp thuốc mới
Ở Dublin, Ireland: Những bệnh nhân bị ung thư đường tiêu hóa hiếm gặp, nhưng không thể chữa trị được cho thấy đã phản ứng tốt với sự kết hợp của hai loại thuốc giúp ngăn chặn những quá trình MEK và BRAF gây ra bệnh trong một số trường hợp. Không những thế sau khi được kết hợp sử dụng 2 loại thuốc này thì tỷ lệ sống của họ lâu hơn mà bệnh không có dấu hiệu tiến triển với thời gian trung bình bình thường là dưới 5 tháng, mặc dù tình trạng bệnh của họ đã tiến triển và không thể đáp ứng được với các liệu pháp trước đó.
Hôm nay (thứ sáu), trong một bài thuyết trình cho Hội nghị chuyên đề EORTC-NCI-AACR lần thứ 30 về mục tiêu phân tử và điều trị ung thư ở Dublin, Ireland, Tiến sĩ Zev Wainberg đã báo cáo về kết quả từ thử nghiệm lâm sàng quốc tế giai đoạn II của dabrafenib plus trametinib từ 36 bệnh nhân bị ung thư đường mật (BTC) và ung thư tuyến giáp của ruột non (ASI). Qua đó chi thấy những bệnh nhân này xuất hiện một trong những đột biến phổ biến nhất trong gen BRAF - BRAF V600E - liên quan đến một số bệnh ung thư và chiếm khoảng 15% ung thư BTC và ASI.
Ngoài ra trong bài báo cáo, ông cho rằng ung thư ở 13 trường hợp (chiếm 41%) trong số 32 bệnh nhân BTC và 2 trong 3 bệnh nhân ASI (chiếm 67%) khi được điều trị bằng dabrafenib (chất ức chế BRAF) cộng với trametinib (chất ức chế MEK) khối u bị co lại.
Tiến sĩ Wainberg, Phó Giáo sư Y khoa tại Đại học California Los Angeles, Mỹ, cho biết: Tính đến cuối tháng 10, sáu trong số những bệnh ung thư đường mật vẫn đáp ứng được với điều trị và kéo dài ít nhất 6 tháng. Và thời gian trung bình trước khi ung thư bắt đầu phát triển trở lại là 7,2 tháng, tuy nhiên có một số trường hợp vẫn còn sống trong hơn 1 năm do bệnh không có tiến triển, thời gian sống trung bình là 11,3 tháng, và một số trường hợp có thể sống tới 2 năm.
Đối với những bệnh nhân bị ung thư hiếm gặp, với tiên lượng rất thấp mà hiện nay những lựa chọn điều trị còn hạn chế. Thực tế hiện nay đối với những trường hợp mắc phải ung thư hiếm gặp thường không thể đáp ứng được các phương pháp điều trị trước đó - nghiên cứu cho thấy đã có ít nhất 2 hóa trị liệu trước đó đã thất bại trong 78% cảu họ - vì thế kết quả có ý nghĩa và hứa hẹn này có thể cung cấp bằng chứng rằng BRAF là một mục tiêu được xác định ở những bệnh nhân bị ung thư đường mật.
Ngoài ra những nghiên cứu trong các bệnh ung thư khác, chẳng hạn như khối u ác tính, ung thư tuyến giáp và ung thư phổi, cho thấy sự kết hợp của các loại thuốc ức chế quá trình BRAF và MEK trong ung thư đường mật có thể đem lại hiệu quả.
Tiến sĩ Wainberg tiếp tục: Đây là một trong rất ít những thử nghiệm về các liệu pháp có thể nhắm mục tiêu vào ung thư đường mật - ung thư tuyến giáp của ruột non, và lần đầu tiên chúng tôi đã thu thập những dữ liệu về các loại thuốc nhắm vào đột biến BRAF ở những bệnh nhân này. Qua đó các kết quả trên sẽ hỗ trợ ý kiến cho tất cả bệnh nhân ung thư đường mật có nên được xét nghiệm để xem có gây ra những đột biến gì hay không.
Vì thế khi cả hai dabrafenib và trametinib đã được đưa ra dưới dạng viên thuốc: Với 150 mg dabrafenib được sử dụng 2 lần/ngày và 2 mg trametinib 1 lần/ngày. Đây là được xem là những loại thuốc dành cho những bệnh nhân đều bị ung thư đã tiến triển hoặc đã bắt đầu lan truyền (di căn) đến các bộ phận khác của cơ thể. Và hầu hết các tác dụng phụ của việc điều trị đều có thể kiểm soát được, chẳng hạn như mệt mỏi và sốt là tình trạng thường thấy nhất.
BTC và ASI là những căn bệnh ung thư rất hiếm xảy ra trên thế giới vì trong 100.000 người có thể chỉ có khoảng 1 tới 2 người mắc bệnh. Thông thường những căn bệnh này rất khó phát hiện ở giai đoạn đầu, vì vậy hầu hết các trường hợp chỉ phát hiện được bệnh khi được chuẩn đoán tuy nhiên khi đó bệnh đã phát triển ở những giai đoạn nặng. Và nó không thể chữa trị được, hầu hết các phương pháp điều trị hiện nay chỉ có thể làm chậm sự phát triển của nó, chỉ khoảng 5% bệnh nhân vẫn còn sống được 5 năm sau khi chẩn đoán. Thực tế cho thấy căn bệnh trên rất khó điều trị và bệnh nhân thường tử vong rất nhanh, tuy nhiên hiện nay có rất ít dữ liệu về tính hiệu quả của các phương pháp điều trị lần thứ hai hoặc thứ ba. Ngoài ra có rất nhiều các thử nghiệm quốc tế lớn, chẳng hạn như thử nghiệm này, được xem là cách tốt nhất để thử nghiệm các phương pháp điều trị mới.
Tiến sĩ Wainberg kết luận: “Hiện nay nhu cầu chưa được đáp ứng khẩn cấp đối với những bệnh nhân này và chúng tôi tin rằng những dữ liệu thú vị này cho thấy một sự lựa chọn điều trị mới tiềm năng cho những bệnh nhân có đột biến BRAF này”.
Đồng chủ tịch của Hội nghị chuyên đề EORTC-NCI-AACR, Tiến sĩ James L. Gulley, Giám đốc tại Trung tâm Nghiên cứu Ung thư NIH / NCI ở Hoa Kỳ, và không tham gia vào nghiên cứu, nhận xét: "Việc tiến hành thử nghiệm các liệu pháp mới trong các bệnh ung thư hiếm gặp như ung thư đường mật là rất khó khăn do các vấn đề trong việc tuyển chọn đủ bệnh nhân để có được kết quả có ý nghĩa. Giáo sư Wainberg và các đồng nghiệp quốc tế của ông đã được chúc mừng về sự hợp tác của họ trong nghiên cứu này. Vì thế những kết quả ban đầu từ 36 bệnh nhân cho thấy những tiềm năng từ sự kết hợp của dabrafenib và trametinib có thể đem lại những phản ứng có ý nghĩa ở những bệnh nhân được lựa chọn một cách thích hợp.